
去纤苷(Defibrotide)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,由爵士制药(JAZZPharmaceuticals)研发。
它适用于治疗接受造血干细胞移植(HSCT)后,发生伴有肾功能或肺功能障碍的肝静脉闭塞病(VOD,又称窦性阻塞综合征,SOS)的成人及儿童患者。
该药物通过调节内皮细胞功能、抑制凝血酶生成及促进纤维蛋白溶解,可减轻肝脏充血和门静脉高压,改善肾功能和肺功能异常,提高患者生存率,是当前治疗此类病症的有效药物。
去纤苷适用于治疗接受造血干细胞移植(HSCT)后,发生伴有肾功能或肺功能障碍的肝静脉闭塞病(VOD,又称窦性阻塞综合征,SOS)的成人及儿童患者。
推荐剂量为每6小时6.25毫克/千克,以2小时静脉输注的方式给药。
最低给药疗程为21天。若治疗21天后,肝静脉闭塞病的体征与症状仍未缓解,需继续给药直至病情完全缓解。
去纤苷治疗相关的最常见不良反应(发生率≥10%,与因果关系无关)包括低血压、腹泻、呕吐、恶心以及鼻出血。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
正在接受全身性抗凝治疗或溶栓治疗的患者禁用。
对去纤苷或本品中任何辅料存在已知过敏反应的患者禁用。
出血风险:需监测患者是否出现出血症状。若发生严重出血,应暂停或永久停用去纤苷。
过敏反应:若出现重度或危及生命的过敏反应,应立即停用去纤苷,按临床标准流程给予对症治疗,并持续监测患者直至体征与症状完全缓解。
去纤苷可能增强抗血栓药/溶栓药的药理活性。
目前尚无去纤苷药物过量的相关病例报告。本品尚无特效解毒剂,且无法通过透析清除。若发生药物过量,应采取常规支持性治疗措施。
参考资料: FDA说明书更新于2016年6月30日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114