去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果怎么样？

去纤苷（去纤维钠）是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。DF的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤苷（去纤维钠）的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤苷（去纤维钠）在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。

肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个临床研究结果说明去纤苷（去纤维钠）是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

去纤苷（去纤维钠）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷（去纤维钠）于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。

在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

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