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肝小静脉闭塞病新药--去纤苷

郭药师
已帮助: 523人
2024-12-05 14:27:17
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最新生产的新药:肝小静脉闭塞病新药--去纤苷怎么样呢?效果好吗?下面我来给大家介绍一下。去纤苷(去纤维钠,defiteli)是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤苷(去纤维钠,defiteli)的寡核苷酸链长度不等,相对分子质量介于15×10³-30×10³,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85。去纤苷(去纤维钠,defiteli)的作用机制比较复杂,目前还未完全清楚,临床前试验证实去纤苷(去纤维钠,defiteli)在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。

肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(去纤维钠,defiteli)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(去纤维钠,defiteli)是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者,中位年龄16岁(0.1~70岁),其中 sHVOD患者220例。去纤苷(去纤维钠,defiteli)治疗剂量为每天25mg/kg,静脉滴注。

初步结果显示:完全缓解(CR)率为30%,移植后100d总生存(OS)率为50%;sHVOD患者的CR率为26%,移植后100d OS率为45%;非sHVOD患者的CR率为39%,移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187),移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。

去纤苷(去纤维钠,defiteli)是一种治疗肝小静脉闭塞病很有效的药物,患者可以i放心购买,具体问题请咨询医伴旅客服。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114

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