迈吉宁（曲美替尼）疗效怎么样？

2013年5月29日美国FDA批准由葛兰素史克（GlaxoSmithKline, GSK）公司开发的迈吉宁（曲美替尼,Mekinist）上市，商品名为。迈吉宁（曲美替尼,Mekinist）单用或与达拉菲尼联用于 BRAFV600E或V600K 基因突变的不可切除或转移性黑色素瘤。

一项国际多中心、 随机、 开放阳性对照的III期临床试验， 纳入322例BRAFV600E或V600K突变阳性的转移性黑色素瘤患者。这些患者先前未接受过 晚期转移性疾病的化疗， 或先前未接受过BRAF抑制剂或 MEK 抑制剂治疗。患者中位年龄54岁， 男性占54%， 超过99% 为白种人。BRAFV600E 和V600K变异阳性患者比例分别为87%和12%， 或两者均有（ <1%）。后续替代治疗开始之前， 治疗组患者的中位持续时间为4.9个月， 对照化疗组为3.1个月。51例（ 47%） 患者因疾病恶化从对照化疗组转移到治疗组， 主要的疗效指标为无进展生存期（ PFS） 。患者根据先前是否运用化疗治疗晚期或转移性疾病和乳酸脱氢酶水平， 随机接受本品（ 2mg，qd，n=214） 或对照化疗（ 包括每3周由静脉给予达卡 巴嗪1000mg·m 或紫杉醇175mg·m， n=108）。治疗直到病情恶化或出现不可耐受的毒性。结果显示，迈吉宁（曲美替尼,Mekinist）治疗组PFS在统计学上有显著性改善， 治疗组和对照组PFS分别为4.8和1.5个月（ P<0.0001）， HR 为0.47； 客观缓解率（ ORR） 分别为22%和8%， 其中，完全缓解率（ CR）分别为2%和0， 部分缓解率（ PR）分别为20%和8%；治疗组中位缓解期为5.5个月，而对照组则没有观察到。