曲美替尼对黑色素瘤有效吗？

2019年12月19日，中国国家药品监督管理局批准BRAF抑制剂（达拉非尼）和MEK抑制剂（曲美替尼）联合用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。曲美替尼对黑色素瘤有效吗？

一项国际多中心、 随机、 开放阳性对照的III期临床试验，分析了曲美替尼治疗黑色素瘤的效果。试验纳入322例BRAFV600E或V600K突变阳性的转移性黑色素瘤患者。这些患者先前未接受过晚期转移性疾病的化疗，或先前未接受过BRAF抑制剂或 MEK 抑制剂治疗。

患者因疾病恶化从对照化疗组转移到治疗组，主要的疗效指标为无进展生存期（PFS）。患者根据先前是否运用化疗治疗晚期或转移性疾病和乳酸脱氢酶水平，随机接受迈吉宁（Trametinib,曲美替尼）（2mg，qd，n=214）或对照化疗（包括每3周由静脉给予达卡巴嗪1000mg·m 或紫杉醇175mg·m，n=108）。治疗直到病情恶化或出现不可耐受的毒性。

试验结果显示，曲美替尼（Trametinib,迈吉宁）治疗组PFS在统计学上有显著性改善，治疗组和对照组PFS分别为4.8和1.5个月（P<0.0001）， HR 为0.47；客观缓解率（ORR）分别为22%和8%，其中，完全缓解率（CR）分别为2%和0， 部分缓解率（PR）分别为20%和8%；治疗组中位缓解期为5.5个月，而对照组则没有观察到。

由此可以看出迈吉宁治疗黑色素瘤的效果显著。