




拉罗替尼是一个靶向药,针对的是NTRK1、 NTRK25g#NTRK3基因融合的肿瘤患者,那拉罗替尼适应症有哪些?
拉罗替尼适用于患有实体肿瘤的成人和儿童患者,需要有NTRK基因融合(NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合)。
拉罗替尼是广谱抗癌药物,对很多不同肿瘤都有效。可有效治疗的类型:肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种肿瘤。
与以往靶向药物最大的不同是,拉罗替尼不是针对某个解剖位置的肿瘤,而是一款广谱肿瘤药,用于所有携带NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者。
拉罗替尼的客观缓解率(ORR)为79%,包含24例完全响应和97例部分响应。另有12%的患者病情稳定,这意味该药物的临床获益率高达91%。虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人,但是NTRK基因融合的患者人群很小,因此,FDA认定本品为“孤儿药”,这在抗癌药的批准上市中也是很罕见的。
另外,使用拉罗替尼最常见的治疗相关的3或4级不良反应有:丙氨酸转氨酶升高(3%)、贫血(2%)、嗜中性粒细胞减少(2%)。
最常见的治疗相关的严重不良反应有:丙氨酸转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶升高。
拉罗替尼治疗反应持久,需要强调的是,这样的结果是在多数患者既往接受过治疗、肿瘤类型和肿瘤遗传学背景完全不相同的条件下获得的,这款药物的疗效远超许多具有专属靶点药物的治疗疗效!安全数据表明长期服用拉罗替尼是可行的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710