




美国FDA于2011年4月6日,批准凡德他尼治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状晚期(转移)髓样甲状腺癌成年患者。凡德他尼是髓样甲状腺癌批准的第一个药物,由英国阿斯利康制药企业生产。虽说是第一个获批的药物,但是现在大家却不怎么熟悉,因为凡德他尼有比较严重的治疗相关风险,使用请谨慎。凡德他尼用于甲状腺髓样癌并且基因检测伴有RET突变的患者,也有报道过曾在临床试验中用于过非小细胞肺癌的治疗,但是未能获批该适应症。由于该药治疗过程中,有一些较严重的副作用会导致死亡的发生,所以伴有RET突变的甲状腺髓样癌的患者,需要谨慎服用。
凡德他尼是治疗无法进行手术切除、或者局部晚期转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌的靶向药,而且疗效非常显著,但是任何药品都会有或轻或重的副作用,凡德他尼最常见副作用(>20%)是腹泻,皮疹,痤疮,恶心,高血压,头痛,疲乏,食欲减退,腹痛。最常见实验室异常(>20%)是钙减低,增加ALT,减低葡萄糖。用凡德他尼曾报道严重皮肤反应(包括斯蒂芬斯-约翰逊[Stevens-Johnson]综合征),有些导致死亡。严重皮肤反应的治疗曾包括全身皮质激素和永远终止凡德他尼。轻至中度皮肤反应可能表现为皮疹,痤疮,干皮肤,皮炎,瘙痒和其它皮肤反应(包括光敏反应和手-足红重疼痛综合征)。轻至中度皮肤反应曾用局部和全身皮质激素,口服抗组织胺,和局部和全身抗生素治疗。如发生CTCAE3级或更重的皮肤反应,应停止凡德他尼治疗直至改善。在改善时,应考虑继续用减低剂量治疗或永远终止凡德他尼。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405