去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病的效果好吗？

去纤维钠（去纤苷）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。去纤维钠有抗凝、促进纤溶等作用，还具有促进血管形成的作用，碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）具有刺激血管形成的作用，而一些研究发现，去纤维钠不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）结合将bFGF从细胞外基质中动员出来，还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解，从而刺激血管生成。

去纤维钠最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。

去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病的效果：

在一项研究中，对19例sHVOD患者每天给予去纤维钠（去纤苷）5~60mg/kg，静脉滴注治疗，中位使用时间为15d（2-61d）。在这项研究中，共有42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%。不仅如此，对于患者们来说，去纤维钠的耐受性也比较好。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。

一项关于儿童HVOD治疗的临床试验中，使用去纤维钠（去纤苷）完全缓解（CR）率为76%，移植后1,00d总生存（OS）率为64%。效果十分显著。去纤维钠不仅可以用于治疗成人，儿童也能从中获益。

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