




去纤苷是一种静脉注射剂,在2013年10月22日获得了欧盟批准上市,用于治疗肝静脉闭塞症(VOD)。
2016年3月30日,美国食品与药物管理局(FDA)批准了去纤苷用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继发引起的肝静脉闭塞症(VOD)。该药是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。这种病稀有且严重危机生命,那去纤苷国内有吗?
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肝小静脉闭塞症是一种肝脏的一些血管堵塞,引起水肿和肝内的血流量减少的状况,这中状况会导致最严重的肝损伤。肝小静脉闭塞症最严重形式是,病人可能发展肾和肺部的衰竭。
肝静脉闭塞病是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。
去纤苷酸是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物;近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114