他比特定在治疗脂肪肉瘤这方面效果如何？

他比特定（曲贝替定）能够通过结合 DNA 来阻止细胞分裂：两个稠合的四氢异喹啉环与 DNA 小沟的特定序列共价结合，使 DNA 的双螺旋产生异常，并干扰 TC-NER 系统中 XPG 蛋白的正常功能，从而诱发 DNA 双链断裂。他比特定可以影响细胞周期和转录因子表达，导致肿瘤细胞的凋亡。今天咱们就来详细了解一下他比特定在治疗脂肪肉瘤这方面效果如何？

他比特定（曲贝替定）的有效性与安全性在 518 名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。受试者被随机配给他比特定（345 名患者）或达卡巴嗪（173 名患者），后者是另一款化疗药物。接受他比特定治疗的受试者其肿瘤经历了一个推迟的增长（无进展生存期），从治疗开始平均大约 4.2 个月后肿瘤才出现增长，相比之下，接受达卡巴嗪治疗的受试者，其肿瘤在接受治疗后平均 1.5 个月就开始进展。

在接受他比特定（曲贝替定）治疗的受试者中，最常见的副作用是恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促 (呼吸困难)、头痛、组织肿胀 (外周水肿)、抗感染的白细胞减少 (中性粒细胞减少)、血小板计数降低 (血小板减少症)、红细胞计数降低 (贫血)、肝酶升高及白蛋白（血液中发现的一种蛋白）减少。

美国研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，他比特定治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，dacarbazine（达卡巴嗪）治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。

在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受他比特定静脉注射治疗(1.5mg/㎡静脉输注24h，每21天输注1次)。结果显示，他比特定（曲贝替定）减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，他比特定也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。

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