去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者的效果好吗？

去纤维钠(Defitelio)是从猪肠蒙古膜衍生的混合物，其作用机制尚未完全清楚，但它具有纤溶作用，保护内皮细胞。它可以增加纤维蛋白裂解和调节血小板的活性以减少促凝活性，目前尚未有报道其能增加出血风险。用纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者，不仅能够有效患者的症状，而且也能够提高患者的生活质量。

去纤维钠用于预防干细胞移植患者这一类VOD高危人群的临床实验也已大规模开展，并取得了可喜的进展。肝素用于预防VOD这类疾病的同时，大大增加了出血的风险，而DF单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防VOD效果。

在欧洲完成的III期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天VOD的发生率，去纤维钠组180例患者中22人发生VOD，占12％；对照组176例35人发生VOD，占20％。

目前积累的临床数据显示，去纤维钠（即去纤苷）治疗病人耐受性很好。在国外一个临床实验中，与去纤维钠相关的3—4级副反应发生率为7％，主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛，因副反应停止治疗的患者仅为4％，无去纤维钠用药直接导致患者死亡的报道。

在III期临床实验中，去纤维钠(Defitelio)治疗组出血的风险与历史对照组相近，18％的患者因DF的相关毒性导致治疗终止。去纤维钠(Defitelio)针对VOD的预防和治疗临床疗效显著，耐受性好，去纤维钠针对VOD这一适应症已经成功上市。

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