




去纤维钠(去纤苷)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,用于治疗接受过化疗和干细胞移植的成人和儿童的重度静脉闭塞性疾病(VOD)。其可以增加纤维蛋白裂解和调节血小板的活性以减少促凝活性,目前尚未有报道其能增加出血风险。
国外有研究者在美国首先报道了临床上应用去纤维钠的疗效及预后。结果显示,该药明显改善了患者的预后及生存时间。随着时间的推移,多项研究也纷纷报道证实去纤维钠在HVOD中应用的有效性,其中包括欧洲一项多中心临床研究显示,完全缓解的患者占 55% ; 治疗100天后,存活的患者占439。
去纤维钠(Defitelio)在临床实验中既然显示有效,那么它上市了吗?
没错,去纤维钠(去纤苷)已经在国外上市了。2013年10月18日,去纤维钠(去纤苷)被欧盟EMA批准上市,并获孤儿药认定;2016年3月30日,该药品经美国 FDA 批准正式上市。截止目前,该药还是未能够获批在国内上市,但是患者们对其价格也是十分的关心。
据了解,一盒规格为200mg的去纤维钠售价在21600$左右。虽然国外在售的去纤维钠(Defitelio)价格不菲,但是基于该药品还未能够在国内上市以及未有仿制药替代的现状,患者便只能结合所需选择性购买了。
基于汇率浮动会引起药品价格的变化,所以其具体价格还需向医伴旅咨询。与此同时,患者如有需要,同样可联系医伴旅来获取其购药渠道,可让患者更为便捷地获得所需的去纤维钠。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114