




去纤维钠(Defitelio)是 FDA 批准的第 1 个治疗严重肝小静脉闭塞的药物。一项Ⅲ期临床试验研究指出,严重肝小静脉闭塞和器官衰竭患者造血干细胞移植后接受静脉注射去纤苷钠 6.25 mg/kg,每 6 小时一次,100 d 后完全缓解率明显提高,死亡率显著降低。最常见的不良反应包括血压异常低、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血等。经过一系列措施的处理后,这些不良反应均可得到有效控制。
去纤维钠最早于2013年10月18日被欧盟EMA批准上市,并获孤儿药认定;后来又于2016年3月30日经美国 FDA 批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植后肝小静脉闭塞并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者,并授予其优先审查资格和孤儿药资格。至此,患者到欧盟以及美国等已上市国家和地区内,均可买到所需的药品。
与此同时,也有不少的患者问了: 去纤维钠中国哪里有售?
由于目前去纤维钠(即去纤苷)还未能够获批在中国上市,所以患者想要在国内各大医院和药店买到此药的想法是不切实际的。不过,相信在各方的共同努力下,去纤苷也会尽快在国内与病友们见面,届时患者无需出国便可在国内购买所需的药品。在此之前,患者就只能先购买海外在售的去纤维钠来使用了。
基于出国程序复杂,而且也会面临着语言不通和其他一些问题,不仅给患者带来了一定的麻烦,而且也会消耗一定的资金。为了能够更为便捷地获得所需的去纤维钠(Defitelio),患者便可联系医伴旅,通过网上购买的方式获得此药。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114