




去纤维钠(Defitelio)由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。临床前研究已经证实该药品在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。在一些炎症性及缺血性疾病中,组织蛋白酶G与其生理抑制物的失衡可以导致组织细胞破坏及血小板聚集,去纤维钠则可以与组织蛋白酶G结合并抑制其功能。
除了去纤维钠所具有的功效即作用以外,其安全性也备受患者的关注。那么,去纤维钠安全性怎么样呢?
国外有研究者根据目前关于去纤维钠的临床研究结果,对去纤维钠的安全性进行了评估。结果显示,与其他用于预防及治疗HSCT后HVOD的抗凝及抗血栓药物相比,大多数临床研究结果显示DF的安全性及耐受性较好。
去纤维钠(去纤苷)相关的常见不良反应有出血、低血压、胃肠道不适(如恶心、呕吐、腹部不适),偶发注射部位的不良反应,但大多数为轻中度。偶见Ⅲ级以上的不良反应,如败血症、肺水肿、巨细胞病毒感染、低血压、呼吸衰竭及肺泡出血等,尚不能确定去纤维钠与这些不良反应的因果关系。
去纤维钠(去纤苷)的不良反应发生率在用于治疗sHVOD患者时最高,在预防使用时最低,说明去纤维钠的早期应用可以降低不良反应的发生率。HVOD患者病情往往比较严重,常常合并MOF、GVHD及感染等,对去纤维钠进行安全性分析时很难确定去纤苷与患者不良反应发生的明确因果关系。与历史对照相比,患者不良反应的发生率差异无统计学意义,说明应用去纤维钠时的不良反应可能与患者疾病本身相关。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114