




马法兰(Alkeran)为溶肉瘤素的左旋体,较消旋体溶内瘤素作用强,为多发性骨髓瘤的首选药。马法兰治疗多发性骨髓瘤的效果如何?
一项双臂随机试验比较了泼尼松+静脉注射马法兰(Alkeran)与泼尼松加口服马法兰治疗多发性骨髓瘤的疗效。
试验共招募了310名多发性骨髓瘤患者,107名患者被随机分配至口服组(口服7天马法兰, 0.15mg/kg/天,随后当WBC开始升高时,调整为0.05mg/kg/天),203名患者被随机分配至静脉注射组(静脉注射马法兰16mg/m²,每2周*4(治疗超过6周),然后每4周给予相同的剂量)。 两组患者均接受口服泼尼松0.8mg/kg/天,并在6周内逐渐减少剂量。试验主要研究终点是第22周患者总体回应率。
试验结果显示,口服组患者风险降低58%,静脉输液组为44%。在第22周时,口服马法兰(Alkeran)组中,可评估患者为100名,44%(44名)患者疾病回应,注射组中,可评估患者195名,38%(74名)患者疾病回应。在安全性方面,静脉注射组中28%的患者出现严重骨髓毒性,口服组中11%的患者出现严重骨髓毒性。最常见的血液系统不良反应为骨髓抑制,表现为白细胞及血小板计数下降和贫血,约给药后2—3周降至最低值,停药4—8周可恢复正常。消化系统不良反应为服用大剂量药物数小时有恶心,呕吐、腹泻及食欲减退。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207