




去纤苷(Defibrotide)是一种单链多聚脱氧核糖核苷的钠盐,近年来研究证实其对肝小静脉闭塞症(HVOD)的治疗有效,缓解率达到了42%,且毒性小,不影响全身凝血活性。体内外试验研究表明,去纤苷可以刺激TM、t-PA、前列腺环素,前列腺素E2的释放﹐减少凝血酶的产生、TF表达、PAI-1释放以及内皮活化;能够显著的降低LPS诱导的微血管内皮细胞TF表达,并且中和LPS诱导的PAI-1水平表达升高和t-PA的表达降低;因此降低内皮细胞促凝血活性,提高其纤溶活性。
然而,爱尔兰爵士制药去纤苷还是具有一定的副作用,其最常见的副作用包括低血压、腹泻、呕吐、恶心、流鼻血。较严重的潜在副作用包括出血及过敏反应。 有出血并发症 、正在服用血液稀释药物或其他可能影 响血液凝结药物的人禁用去纤苷 。
美国 FDA于2016年3月30日批准Defitelio(defibrotidesodium,去 纤核苷 酸钠 )用 于治疗成人和儿童接受 造 血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症 (通常并发肾、肺功能异常 ),FDA同时授 予其孤儿药地位。去纤苷由 Jazz(爵士)药业公司(JazzPharmaceuticals)销售。爱尔兰爵士制药是一家公众有限责任公司,根据爱尔兰法律于2005年3月成立,其主要专注于医药产品的识别、开发和商业化,以满足巨大的医疗需求。作为公司旗下的一款药品,去纤苷一经上市也是受到了广泛的关注。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114