




去纤苷(Defibrotide,DF)是一种单链的多聚脱氧核糖核苷的钠盐,具有抗血栓,抗局部缺血,抗炎性反应和促纤维蛋白溶解的特性。国外有报道应用去纤苷治疗重症肝小静脉闭塞症(HVOD)有效且无显著毒性。
2000年欧洲一个研究组(包括19个治疗中心)报道了40例HVOD患者应用爱尔兰爵士制药去纤苷的疗效﹐其中28例为重症HVOD或合并多脏器功能衰竭患者。去纤苷剂量为10~40 mg/kg/ d,中位应用时间为18(2~71)天,开始用药的中位时间为移植后+14(—2~+53)天。结果显示22例(55%)完全缓解,17例(43%)活过+100天。
2002年美国多中心协作组报道87例造血干细胞移植后重症HVOD合并多脏器功能衰竭的患者应用去纤苷的结果,用量为5~60 mg/kg/ d,用药的中位时间为15天,结果36%患者完全缓解﹑35%患者活过移植后100天,且两组研究均显示去纤苷无明显毒副作用,是一种安全有效的治疗HVOD的药物。基于其所具有的疗效,患者可放心购买和使用。
去纤苷所属公司爱尔兰爵士制药是一家生物制药公司。该公司致力于开发和商业化解决未满足的医疗需求的产品,拥有针对睡眠和血液学/肿瘤学领域的多$化产品与候选产品组合。去纤苷 最早是由意大利Gentium制药研制开发,在Gentium制药公司被美国Jazz(爵士)制药公司收购后,去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114