




去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz(爵士)制药公司收购后,Defibrotide sodium于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。
据了解,爱尔兰爵士制药旗下的药品去纤苷售价在22000$左右,规格为200mg。由于该药目前还未获批在国内上市,所以目前患者在国内是买不到此药品的,所以去纤苷也就无法纳入医保。好在患者可通过国内靠谱的海外医疗服务机构(如医伴旅)来获取其在海外的购药渠道。对于患者而言,把握治疗时机尤为必要,否则将有可能导致病情恶化。
去纤苷可以通过静脉注射及口服两种方式给药,对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。
爱尔兰爵士制药是一家商用阶段的生物制药公司,从事医药产品的识别,开发和商业化应用。自2003年建立以来,它已经建立了一个商业和发展组织,组装的产品和候选产品目前包括两种在售产品,以及正处在临床开发的各个阶段的候选产品。作为爱尔兰爵士制药旗下的一款药品,去纤苷还是值得患者信赖的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114