




去纤苷(Defibrotide)是一种单链多聚脱氧核糖核苷的钠盐,近年来研究证实其对肝小静脉闭塞症(HVOD)的治疗有效,缓解率达到了42%,且毒性小,不影响全身凝血活性。虽然该药所具有的功效已经得到临床实验的证实,但是患者在实际用药期间,该药还是会出现一些副作用。
爱尔兰爵士制药的去纤苷最常见的副作用包括低血压、腹泻、呕吐、恶心、流鼻血。较严重的潜在副作用包括出血及过敏反应。有出血并发症、正在服用血液稀释药物或其他可能影响血液凝结药物的人禁用去纤苷。
美国 FDA于2016年3月30日批准Defitelio(defibrotidesodium,即去纤苷 )用 于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症 (通常并发肾、肺功能异常 ),FDA同时授予其孤儿药地位。去纤苷由Jazz(爵士)药业公司(JazzPharmaceuticals)销售。令人遗憾的是,去纤苷在国内上市还要等待一段时间,在其正式上市之前,患者可先咨询国内国内一些专业且正规的海外医疗服务机构(比如医伴旅)来获取去纤苷的购药渠道。
爵士制药公司创立于2003年,总部位于爱尔兰都柏林,全职雇员885人,是一家商用阶段的生物制药公司,从事医药产品的识别,开发和商业化应用。自2003年建立以来,它已经建立了一个商业和发展组织,组装的产品和候选产品目前包括两种在售产品,以及正处在临床开发的各个阶段的候选产品。目前去纤苷已经归于爱尔兰爵士制药旗下,该药的成功上市也引起了业内的巨大反响,值得患者信赖。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114