瑞士诺华鲁可替尼治疗效果好吗

瑞士诺华鲁可替尼治疗效果好吗？鲁可替尼是由瑞士诺华研发，主要用于治疗中间或高危骨髓纤维化。瑞士诺华公司是全球制药和消费者保健行业居领先位置的跨国公司。诺华公司致力于研究、开发和推广创新产品，帮助人类治愈疾病、减轻病痛和提高生活质量。诺华公司总部设在瑞士巴塞尔，业务遍及全球140多个国家和地区，员工约10.1万人。

根据关键性III期RESPONSE研究显示，鲁可替尼达到了维持红细胞压积（红细胞体积）受控而无需放血的主要终点，同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者的脾脏大小，70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小。

2017年3月10日，鲁可替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状，也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。

在一项双盲试验中，研究人员将中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁可替尼治疗，每日2次（155例患者），另一组接受安慰剂，每日2次（154例患者）。主要终点是在第24周脾体积（通过磁共振成像的方法评估）减少≥35%的患者比例。次要终点包括（临床）反应的持久性、症状负荷的变化（通过总症状评分来评估）和总生存期。

研究将219例中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁可替尼治疗，另一组接受最佳可用疗法。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积（用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估）减少≥35%的患者百分率。

综上所述，鲁可替尼的效果是理想的，不同于传统治疗手段，鲁可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助。

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