肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤维钠是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物;去纤维钠最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤维钠于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。
在体外,去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外,去纤维钠增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达,和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活抑制剂-1(PAI-1)表达,因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗,肿瘤坏死因子-α(TNF-α),血清饥饿,和灌注所致损伤。
爵士制药公司Jazz Pharmaceuticals Public Limited Company(NASDAQ:JAZZ)创立于2003年,总部位于爱尔兰都柏林,全职雇员1620人,是一家商用阶段的生物制药公司,从事医药产品的识别,开发和商业化应用。爱尔兰爵士制药的去纤维钠并未在国内上市,有用药需求的患者,可以通过国内专业的海外医疗服务机构,如医伴旅,获取海外上市的正品去纤维钠。
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