多发性骨髓瘤(MM)是一种由于骨髓中的浆细胞癌变造成的血液肿瘤。虽然有化疗、糖皮质激素和靶向药物等多种治疗方法,但是这些目前获批的疗法对于不少患者来说并没有治疗效果。尤其是难治性多发性骨髓瘤患者,这些患者已经接受过很多标准治疗,目前已陷入无药可用的绝望境地, 亟需新的治疗方法。塞利尼索是一种口服小分子核输出Exportin-1 (XPO1)抑制剂,能够与核输出蛋白XPO1结合并且抑制它的功能,从而特异性地引发肿瘤细胞死亡,同时对正常细胞不会产生严重影响,是一种潜在的新型骨髓瘤治疗方法。
塞利尼索(联合地塞米松)于2019年7月在美国获得加速批准,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的成年患者;塞利尼索还在广泛的血液学和实体癌症领域进行临床开发。
一项研究,口服塞利尼索联合地塞米松对目前难治的多发性骨髓瘤患者产生了客观的治疗反应,显著降低了超过四分之一的患者的癌症发病率,其中包括两名完全缓解的患者。
这项名为STORM 的二期临床试验,研究了在美国和欧洲的122名患者在临床试验中服用塞利尼索和地塞米松这两种口服药物后的反应。共有53%的患者存在高风险的细胞遗传学异常。在26%的患者中观察到部分反应或更好,包括两个严格的完全反应; 39%的患者反应最小或更好。中位反应持续时间为4.4个月,中位无进展生存期为3.7个月,中位总生存期为8.6个月。疲劳,恶心和食欲降低是常见的,通常为1级或2级(高达25%的患者注意到3级事件,未报告4级事件)。73%的患者出现血小板减少症(25%为3级,33%为4级)。血小板减少导致6名患者出现3级或更高级别的出血事件。
塞利尼索保存条件:储存温度等于或低于30°C(86°F)。
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