去纤维钠(去纤苷)是一种单链的多聚脱氧 核糖核昔的钠盐,具有抗血栓,抗局部缺血,抗炎性反应和促纤维蛋白溶解的特性。在临床中,该药主要用于肝静脉闭塞病(HVOD)的治疗。去纤维钠Defibrotide是一种单链寡聚核苷酸多分散混合物,它可防止内皮细胞损伤但不增加全身出血风险,保护肝窦内皮细胞但不减弱细胞毒药物的抗肿瘤作用。去纤维钠Defibrotide不但用于预防肝小静脉闭塞症(VOD),而且也能够应用于治疗肝静脉闭塞症(HVOD)亦有良好疗效。
国外曾报道应用去纤维钠Defibrotide治疗重症HVOD有效且无显著毒性。国外一项研究首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用,该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100d总生存OS率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷Defibrotide。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。
接受去纤维钠Defibrotide治疗也会产生一定的副作用或不良反应,该药品最常见的副作用包括有:低血压/腹泻/呕吐/恶心/鼻出血等等。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%,主要是低血压/肺及消化道出血/腹部绞痛等等。去纤维钠Defibrotide副作用的程度通常都比较轻,患者无需过度担心。去纤苷Defibrotide和一种全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法的同时使用可能增加出血的风险。去纤苷Defibrotide治疗前终止抗凝剂和纤维蛋白溶解药,和考虑延迟Defibrotide给药的开始直到抗凝剂的效果有所减轻。
由于每个患者的疾病程度和自身情况不同,副作用的表现形式及严重程度也因人而异。如果患者在使用去纤维钠Defibrotide治疗期间,副作用症状比较轻微,可以不必针对性的治疗,症状会随着服药时间的增长逐渐消失,一旦发现较为严重的副作用,或者不可耐受的副作用,一定要及时就医。
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