去纤维钠Defibrotide是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤维钠Defibrotide是预防和治疗造血干细胞移植 (HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)安全有效的药物。美国FDA于2016年3月30日批准去纤维钠Defibrotide用于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症 (通常并发肾、肺功能异常)。这是FDA批准的首种用于治疗重度肝小静脉闭塞症的药物。
2000年欧洲一个研究组 (包括19个治疗中心)报道 了40例HVOD患者应用去纤维钠Defibrotide的疗效,其中28例为重症HVOD或合并多脏器功能衰竭患者。去纤维钠Defibrotide剂量为 10~40 mg/kg/d,中位应用时间为18 (2-71)天, 开始用药的中位时间为移植后+14(-2+53)天。结果显示:22例完全缓解,17例活过+100 天。
2002年美国多中心协作组报道87例造血干细胞移植后重症 HVOD合并多脏器功能衰竭的患者应用去纤维钠Defibrotide的结果,用量为 5~60 mg/kg/d,用药的中位时间为 15天,结果 36%患者完全缓解,35%患者活过移植后 100天,且两组研究均显示去纤维钠Defibrotide无明显毒副作用,是一种安全有效的治疗HVOD的药物。
去纤苷Defibrotide可以通过静脉注射及口服两种方式给药,对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷Defibrotide直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。
去纤维钠在医保报销范围内吗?由于去纤维钠Defibrotide目前还未获批在国内上市,所以目前患者在国内是买不到此药品的,所以去纤维钠Defibrotide也就无法纳入医保。好在患者可通过国内靠谱的海外医疗服务机构(如医伴旅)来获取其在海外的购药渠道。
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