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Strensiq青少年发病的HPP推荐剂量是什么？

Strensiq(阿法酸酶注射溶液)小瓶必须在2°C至8°C的冷藏条件下保存在原纸箱中，直到使用时为止，并避光保存。从冰箱中取出后，Strensiq(阿法酸酶注射溶液)应在3小时内使用。请勿在纸箱上标注的有效期后使用。不要冷冻或摇晃。小瓶仅供一次性使用。未使用的产品请丢弃。正确的贮存方法对于保持Strensiq的药效和稳定性至关重要。如果对Strensiq的保存有任何疑问，应咨询医生或药师的专业意见。

医生会详细询问患者的病史和家族病史，了解患者的整体健康状况。同时，医生还会对患者进行身体检查，评估是否存在任何潜在的疾病或异常情况。血液检查是用药前的重要步骤，可以帮助医生了解患者的血常规、肝肾功能、电解质平衡等关键指标。对于需要使用Strensiq的患者，医生可能会要求进行相关的代谢检查，以确保患者的身体状况适合使用该药物。

据报道，使用Strensiq治疗的患者出现了过敏反应，包括过敏反应。与过敏反应一致的体征和症状包括呼吸困难、窒息感、恶心、眶周水肿和头晕。这些反应在皮下注射Strensiq后几分钟内发生，并在治疗开始后超过1年后观察到。接受Strensiq治疗的患者还报告了其他过敏反应，包括呕吐、发热、头痛、潮红、易怒、寒战、红斑、皮疹、瘙痒和口腔感觉减退。

婴儿使用Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的剂量是6mg/kg。如果是/婴儿患有磷酸酯酶过少症，需要使用Strensiq(阿法酸酶注射溶液)，推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg，给药方式为每周3次，每次2mg/kg，或每周6次，每次1mg/kg，但是注射部位反应可能会限制每周六次给药方案的耐受性。如果以上剂量婴儿的呼吸状况、生长或影像学检查结果没有改善，缺乏疗效，可将Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的剂量增加至每周9mg/kg，每周3次皮下注射3mg/kg。以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准，家长不要自行给婴儿用药。

Strensiq(阿法酸酶注射溶液)引起过敏的表现主要包括头晕、恶心、眶周水肿、呼吸困难、窒息感等。据报道，使用Strensiq(阿法酸酶注射溶液)治疗的患者出现了过敏反应，与过敏反应一致的体征和症状包括头晕、恶心、眶周水肿、呼吸困难、窒息感。这些反应在皮下注射Strensiq(阿法酸酶注射溶液)后几分钟内发生，并在治疗开始后超过1年后观察到。接受Strensiq(阿法酸酶注射溶液)治疗的患者还报告了其他过敏反应，包括呕吐、发热、头痛、潮红、易怒、寒战、红斑、皮疹、瘙痒和口腔感觉减退。如果用药前进出现严重的过敏反应，应立即停止Strensiq(阿法酸酶注射溶液)治疗并开始适当的药物治疗。如果考虑在严重过敏反应后个别患者重新使用Strensiq(阿法酸酶注射溶液)，应考虑风险和益处。如果决定重新给药，一定要密切监测是否再次出现严重过敏反应的体征和症状。

阿法酸酶注射溶液会导致注射部位脂肪萎缩。阿法酸酶注射溶液可引起脂肪营养不良，据报道，在临床试验中，使用阿法酸酶注射溶液治疗的患者数月后在注射部位出现局部脂肪营养不良，包括脂肪萎缩和脂肪肥大，脂肪萎缩可表现为注射部位皮肤下陷、局部萎缩。另外注射部位还会出现红斑、变色、疼痛、瘙痒等不适症状，都是阿法酸酶注射溶液的副作用之一。建议患者遵循正确的注射技术注射阿法酸酶注射溶液，并轮换注射部位，比如腹部、大腿、三角肌旋转注射以降低脂肪营养不良的风险。不要在发红、发炎或肿胀的部位注射，将阿法酸酶注射溶液皮下注射到确定的部位，并正确处置注射器和针头。

阿法酸酶注射溶液的正确储存方法为冷藏储存，具体如下：1、储存温度：阿法酸酶注射溶液应保存在2°C-8°C的冰箱中冷藏，不可冷冻。如果阿法酸酶注射溶液已经冷冻，应避免使用。2、避光储存：阿法酸酶注射溶液需要避光储存，保存在原纸箱中，以免阳光直射影响药物结构及其稳定性。3、保存在干燥处：不可将阿法酸酶注射溶液放置在潮湿的地方，以免药物受潮，影响治疗效果。4、室温下放置：注射前15至30分钟，将未开封的阿法酸酶注射溶液小瓶从冰箱中取出，使液体达到室温，并且从冰箱中取出小瓶后3小时内应使用。此外，还需要注意的是应注意观察药物的保质期，超过保质期后应避免使用，同时不能摇晃，小瓶仅供一次性使用。

阿法酸酶注射溶液的给药方式是皮下注射。阿法酸酶注射溶液是一种组织非特异性碱性磷酸酶，用于治疗围产期/婴儿期和青少年期低磷酸酯酶症患者（HPP）。阿法酸酶注射溶液仅用于皮下注射，不能在发红、发炎或肿胀的部位进行注射。由于阿法酸酶注射溶液存在引起脂肪营养不良的风险，因此建议注射时从腹部、大腿、三角肌或臀部旋转注射，以降低脂肪营养不良的风险。此外，皮下注射阿法酸酶注射溶液时应注意监测患者的过敏反应或者其他副作用，如果出现呼吸困难、皮肤荨麻疹等严重反应，应停止治疗并在医生的指导下进行处理。

阿法酸酶注射溶液仅在中国香港上市，因此在中国香港地区能买到。阿法酸酶注射溶液是首款获得批准治疗药物用于低磷酸酯酶症患者。2015年10月23日，美国FDA批准阿法酸酶注射溶液作为首款获得批准的治疗药物用于围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症(HPP)。目前阿法酸酶注射溶液已经在中国香港上市，上市时间为2023年7月10日，因此患者在中国香港地区的医院药房及药店均能购买到。但截至目前2024年3月21日，此药还没有在中国台湾、中国大陆地区上市，更没有被纳入医保。因此，若患者有需要可选择中国香港上市的阿法酸酶注射溶液，港版的售价在153375元左右。

港版阿法酸酶注射溶液40mg一盒的售价在153375元-153475元。阿法酸酶注射溶液于2015年10月23日获得美国批准，用于治疗围产儿、婴儿及青少年低磷酸酯酶症，这是FDA批准的第一种低磷酸酯酶症治疗药物，并因此获得突破性疗法认证，获授予其孤儿药地位。据了解，港版的阿法酸酶注射溶液40mg，一盒价格在153375元-153475元左右。患者可在医生的建议下使用此药，同时用药应在有经验医生的指导下使用，切不可私自用药。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性、进行性代谢病，患者身体多个系统会出现严重损害，常发生骨盐异常沉积，引起佝偻病和软骨病等。在使用阿法酸酶注射溶液期间应注意监测不良反应，同时定期复查，以了解自身情况，便于对治疗方案做出调整。