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沃塞洛托的治疗效果怎么样?

沃塞洛托（Voxelotor）是一种用于治疗4岁及以上成人和儿童镰状细胞病（SCD）的药物。关于沃塞洛托的购买渠道可能包括以下几种方式：1、去已经上市的地区购买：国内大陆地区还没有上市沃塞洛托，患者可以去已经上市的地区医院看诊，在医生的指导下用药购买。2、了解病友的购买方式：和病友一起购买，但需要注意药物质量和安全性！3、通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，可以将药物邮寄到家，能保证是正品，性价比也高。无论选择哪种购买方式，患者都应该确保购买到的是正品药物，并在使用前咨询专业医生的意见。此外，处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，因此患者在使用沃塞洛托之前，应该获得医生的诊断和处方。需要注意的是，沃塞洛托是一种新药，其价格可能较高，具体费用和购买流程建议咨询专业医疗人员或相关机构。

如果患者对沃塞洛托或其中的任何成分有过敏反应，是禁忌使用该药物的。对于孕妇和哺乳期的妇女，使用沃塞洛托存在一定的风险。对于患有严重肝、肾疾病的个体，沃塞洛托的使用是禁忌的。在使用沃塞洛托期间，需要密切监测不良反应，如皮疹、发热等超敏反应。一旦出现严重症状，应立即停药并就医。沃塞洛托的用药禁忌需要严格遵循，以确保患者的安全和药物的有效性。在用药期间，患者应遵循医生的建议和指导，定期进行检查和评估，以便及时调整治疗方案。

沃塞洛托是一种口服药物，患者可以根据医生的建议在餐后服用。它与水一起服用，也可以与食物一起服用。沃塞洛托是一种治疗镰状细胞病的药物，其推荐剂量为1500mg，每日口服一次，伴或不伴食物服用均可。患者应口服用药，整片吞服，不要压碎或咀嚼药片。沃塞洛托的服用需要在医生的指导下进行，患者不可随意更改剂量和用法。

截至2024年3月，沃塞洛托并没有在中国上市，患者如果想要购买美国辉瑞的沃塞洛托可以自己前往国外，或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。据了解，美国辉瑞的沃塞洛托（OXBRYTA）规格为500mgx90粒，参考价格区间在95175~98000$之间。寻找海外医疗服务机构帮助购药的大体流程如下：1、确定需要购买的药物信息：首先，确定需要购买的药物名称、剂量和数量等信息。2、寻找海外医疗服务机构：可以通过搜索引擎、专业医疗服务平台或咨询当地医生/药师等渠道找到可靠的海外医疗服务机构。3、联系医疗服务机构：与选定的海外医疗服务机构联系，询问他们是否提供购药服务，了解购药流程、费用等相关信息。4、提供相关医疗资料：根据医疗服务机构的要求，可能需要提供病历、处方、身体检查报告等相关医疗资料。5、下订单购药：在确认购药流程和相关费用后，可以根据医疗服务机构的指引下订单购药。6、支付费用并等待送货：根据医疗服务机构提供的支付方式支付费用，然后耐心等待药品送达。7、接收药品并确认质量：收到药品后，仔细核对药品信息，确保药品的质量和准确性。8、跟进效果并咨询医生：在使用药物期间，注意观察药效并定期跟进咨询医生，确保药物疗效和安全性。需要注意的是，在购买海外药物时，要选择正规可靠的医疗服务机构，避免购买假冒伪劣药品。任何购买药物前，最好咨询医生或药师的建议。

4岁至12岁以下的严重肝功能损害的儿童沃塞洛托用量：1、40公斤或以上的儿童患者：建议口服1000毫克（两片500毫克片剂）或900毫克（三片300毫克片剂或口服混悬剂）。2、20公斤至低于40公斤的儿童患者：推荐口服600毫克。3、10公斤至低于20公斤的儿童患者：建议口服300毫克。在使用这些剂量时，请始终遵循医生的具体建议和药品说明书上的用药指导，以确保药物的有效性和安全性。如果有任何疑问或需要进一步信息，请及时咨询医生或药师。

沃塞洛托药物相互作用1、关于敏感CYP3A4底物的用药建议避免联合用药。敏感CYP3A4底物与治疗指数较窄的药物联合使用时，可能产生药物相互作用，影响药效和安全性。因此，在用药过程中应尽量避免将敏感CYP3A4底物与治疗指数较窄的药物联合使用。2、关于强效或中度CYP3A4诱导剂的用药建议（1）避免联合用药。强效或中度CYP3A4诱导剂能够增强肝脏对药物的代谢，可能导致敏感药物的血药浓度降低，从而影响其疗效。因此，在用药过程中应尽量避免将敏感药物与强效或中度CYP3A4诱导剂联合使用。（2）增加OXBRYTA剂量。在某些情况下，如果必须与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药，为保证药物疗效，可以考虑增加OXBRYTA的剂量。但这一操作需要在医生的指导下进行，并需密切监测患者的反应和药物浓度，以确保用药安全和有效。实际用药过程中需根据患者的具体情况、药物的特性以及医生的指导进行综合判断。同时，患者和医生应充分了解药物的相互作用和潜在风险，确保用药的安全性和有效性。

沃塞洛托最常见的副作用为头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。以下为副作用处理措施：1、头痛：出现轻度至中度头痛时，可暂时休息放松，适量补水避免过度用药，如症状严重或持续可咨询医生。2、腹泻、腹痛、恶心：保持充足水分摄入，避免脱水，避免辛辣油腻食物，分餐进食，如症状持续或严重需咨询医生。3皮疹和发热：保持皮肤清洁干燥，避免过度摩擦刺激，可使用温和皮肤护理产品，如皮疹严重或发热持续应及时就医。在使用沃塞洛托时，患者应密切关注自身的身体反应，并及时向医生汇报任何不适症状。遵循医生的指导，正确处理副作用，有助于确保治疗效果并减少不良反应的发生。如果有任何疑问或疑虑，应及时向医生或药剂师寻求帮助和建议。

沃塞洛托在治疗镰状细胞病（SCD）时，可能会与某些药物产生相互作用，以下是可能与沃塞洛托产生相互作用的一些药物类型：1、强或中度CYP3A4诱导剂：避免将沃塞洛托与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药。当与强或中度CYP3A4诱导剂联合用药不可避免时，增加沃塞洛托的剂量。2、敏感CYP3A4底物：避免将沃塞洛托与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物联合用药。3、实验室测试干扰：沃塞洛托给药可能会干扰通过HPLC测定Hb亚型(HbA、HbS和HbF)。如果需要对Hb物种进行精确定量，当患者在之前的10天内未接受OXBRYTA治疗时，应进行色谱分析。

辉瑞的沃塞洛托常见的副作用包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、发热，通常患者体质不同、病情不同、用药剂量不同，副作用的表现和程度也是不一样的。头痛、恶心、腹泻、腹痛、皮疹和发热等副作用一般为轻至中度，通常不会影响药物的耐受性。如果这些症状出现，患者可以尝试在服药前饮用一些水或进餐，以减轻不适感。沃塞洛托可能引发贫血，表现为疲劳、乏力、头晕或皮肤苍白等症状。如果出现这些症状，患者应立即通知医生，医生可能会建议进行血液检查，并根据情况调整沃塞洛托的剂量或采取其他治疗措施。患者在开始使用沃塞洛托之前，应告知医生自己目前所服用的所有药物和保健品，以及是否存在肝脏问题、是否怀孕或计划怀孕、是否正在母乳喂养或计划母乳喂养等情况。若出现副作用，及时在医生的指导下对症治疗。

辉瑞的沃塞洛托特殊人群用药大致如下：1、孕妇：尚无关于孕妇使用沃塞洛托的数据。2、哺乳期：患者在使用沃塞洛托的过程中以及最后一次给药后至少2周内不建议母乳喂养。3、儿童用药沃塞洛托治疗4岁以下SCD儿童患者的安全性和疗效尚未确定。4、老年人用药沃塞洛托的临床研究未包括足够数量的65岁及以上的受试者。5、肝功能损害严重的肝功能不全会增加药物暴露，需要减少沃塞洛托剂量。6、对体素或赋形剂有严重药物超敏反应史的患者禁用沃塞洛托。在使用沃塞洛托之前，医生会根据患者的具体情况评估其是否适合接受该药物治疗，并给出相应的用药建议。患者和家属应严格遵循医生的指导用药。

辉瑞的沃塞洛托推荐剂量是一次1500毫克，但如果是4岁至12岁以下儿童患者使用需要根据体重来调整剂量：1、体重40公斤或以上，推荐剂量是一次1500 mg；2、体重20公斤至低于40公斤，推荐剂量是一次900毫克；3、体重10公斤至20公斤以下，推荐剂量是一次600毫克。4、成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者口服沃塞洛托的推荐剂量为1000 mg，每日一次。沃塞洛托是口服用药，患者应整片吞服，不要压碎或咀嚼药片。如果患者在治疗期间漏服了一剂，应在漏服的第二天继续给药。患者病情不同，实际情况不同，具体的用药剂量和方案应根据医生的建议和患者的具体情况来确定。注：以上资料来源于美国FDA药品说明书和网络整合，用药请遵医嘱，不可盲目使用。

截止2024年1月，沃塞洛托并没有在中国上市，患者可以寻找专业的国内海外医疗服务机构来帮助购买沃塞洛托。这种方式既安全又便利，价格相对实惠，省心省力。购买药物的方式通常是通过海外直邮，确保药品能够准时送达。同时，与医疗服务机构签订的三方合约可以保障药品的质量，并且保护患者的权益。以下为简单购买流程：1、寻找可靠的国内海外医疗服务机构：在购买沃塞洛托之前，首先需要找到一家可靠的国内海外医疗服务机构（如医伴旅）。可以通过互联网搜索、咨询医生或药师、参考他人的经验等方式来寻找合适的机构。2、联系医疗服务机构咨询购买流程和条件：一旦找到合适的医疗服务机构，可以通过电话、电子邮件或在线聊天等方式与他们联系，咨询购买沃塞洛托的具体流程和条件。他们将提供购药方式、价格、支付方式等相关信息。3、提供相关病历材料：为了确保购买沃塞洛托的合理性和安全性，医疗服务机构可能会要求提供相关病历材料。这些病历材料可能包括确诊证明、治疗方案、身体检查报告等。患者需要准备好这些材料，并按照医疗服务机构的要求提供。4、签署三方合约：在购买沃塞洛托之前，患者和医疗服务机构将签署三方合约。这份合约将明确双方的权利和义务，保障药品的质量和患者的权益。确保在签署合约之前仔细阅读并理解合约的内容。5、支付费用和药物采购：一旦签署了合约，患者需要按照约定的方式支付相关费用。医疗服务机构将根据患者的需求和购买数量采购沃塞洛托，并通过海外直邮的方式将药物送达给患者。6、药物的收货和使用：当沃塞洛托到达后，患者需要仔细检查包装是否完好，并核对药品的批号和有效期等信息。确保药物没有受损，并按照医生或药师的建议正确使用。

沃塞洛托的药物相互作用：1、其他药物对沃塞洛托的影响（1）强或中度CYP3A4诱导剂：强或中度CYP3A4诱导剂联合用药可能会降低体素受体血浆和全血浓度，并可能导致疗效降低。（2）避免将沃塞洛托与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药。当与强或中度CYP3A4诱导剂联合用药不可避免时，增加沃塞洛托的剂量。2、沃塞洛托对其他药物的影响沃塞洛托增加咪达唑仑(一种敏感的CYP3A4底物)的系统暴露。避免将沃塞洛托与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物联合用药。如果合用不可避免，则考虑减少敏感CYP3A4底物的剂量。

4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量：1、40公斤或以上 推荐剂量(每日一次),1000 mg(两片500 mg片剂)或900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂)。2、20公斤至低于40公斤推荐剂量(每日一次)600毫克。3、10公斤至20公斤以下推荐剂量(每日一次)300毫克。

1、发热：儿童在使用沃塞洛托(voxelotor)期间可能会出现发热症状。发热的患儿可通过物理方法降温，适当增加饮水量，也可在医生的指导下使用布洛芬颗粒等药物退热。2、呕吐：沃塞洛托(voxelotor)会刺激患儿的消化系统出现呕吐、恶心症状。治疗期间应注意饮食清淡，避免进食辛辣刺激性、油腻食物，例如辣椒、火锅、烧烤、炸鸡等，以免增加消化系统的负担，加重不良反应。3、皮疹：沃塞洛托(voxelotor)也可引起皮疹、荨麻疹等过敏反应。出现疑似过敏反应后应立即停止用药，并遵医嘱使用氯雷他定、苯海拉明、西替利嗪等抗组胺药物治疗，也可使用炉甘石洗剂等药物缓解症状。4、腹痛：沃塞洛托(voxelotor)也可引起腹痛症状。出现腹痛后应注意腹部保暖，避免进食雪糕、冷饮等刺激性食物。5、腹泻：沃塞洛托(voxelotor)在治疗过程中可能会引起腹泻。出现腹泻症状后应注意补充体液，以免脱水，若腹泻严重，可在医生的指导下使用止泻药治疗，例如蒙脱石散等。6、头痛：出现头痛症状的患儿，家长可帮其按摩太阳穴，或者通过艾灸等方法缓解头痛症状。注意规律作息 ，避免熬夜，保持充足睡眠。如果儿童使用沃塞洛托(voxelotor)后副作用严重，应及时到医院就诊，在医生的指导下积极处理，以免不良反应持续加重影响身体健康。

沃塞洛托(Voxelotor)可防止红细胞发生镰状改变，有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。沃塞洛托(Voxelotor)是一种新型有效的镰刀形红细胞血红蛋白的异位效应物，能够提高血红蛋白与氧气的亲和力、提高其携氧能力、抑制低氧条件下血红细胞形成多聚体，是血红蛋白调节剂。沃塞洛托(Voxelotor)能够抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，在治疗成人和儿童镰状细胞病中显示出较好的疗效。沃塞洛托(Voxelotor)是一种血红蛋白S (HbS)阻聚剂，以1:1的化学计量比与HbS结合，并表现出对红细胞(RBC)的优先分配。通过增加Hb对氧的亲和力，体素描记器显示出对Hb聚合的剂量依赖性抑制作用。非临床研究认为，体素能抑制RBC病变，改善RBC变形能力，降低全血黏度。

没有。截止2023年12月，沃塞洛托(voxelotor)没有在中国上市。沃塞洛托(voxelotor)目前已经在美国、欧盟成员国、英国、德国等国家批准上市，但是还没有在中国正式批准上市。沃塞洛托(voxelotor)的原研单位是Global Blood Therapeutics Inc，适应症为镰状细胞性贫血、肝损伤、肾损伤、镰状细胞病相关腿部溃疡。2018年1月，FDA为voxelotor颁发突破性疗法认定（BTD），在当时Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。

美国辉瑞的沃塞洛托(voxelotor)的价格是95175$左右一瓶。据了解，沃塞洛托(voxelotor)在沙特阿拉伯的零售价大约是50870，在挪威的最高零售价大约是68698.69。目前在中国无法购买到美国辉瑞的沃塞洛托(voxelotor)，通过海外医疗机构购买到的美国辉瑞沃塞洛托(voxelotor)，500mgx90片规格的参考价格大约是95175$一瓶，平均一片的价格是 1057.5$，价格比较昂贵，需要自费购买，患者的用药经济压力比较大。

一、沃塞洛托(voxelotor)剂型如下： 1、片剂：该500mg片剂为薄膜包衣片，淡黄色至黄色，椭圆形，双凸，一面凹刻有“GBT 500”，可选自:瓶装90粒药片，带一个干燥剂筒、一个聚酯线圈和防儿童开启装置。 2、口服混悬液用300mg片剂：为淡黄色至黄色圆形，一面上刻有“300 D”字样，有一瓶60片口服混悬剂，带聚酯卷和儿童保护套，以及瓶装90粒口服混悬液用片剂。 二、储存条件： 需要将沃塞洛托(voxelotor)储存在20-30°C(68°F至86°F)的温度下，不可冷藏、不可冷冻。 需要注意的是，患者不可吞服、切碎、碾碎或咀嚼沃塞洛托(voxelotor)片剂进行口服混悬。 给药前，需要将口服混悬液用沃塞洛托(voxelotor)片剂分散在室温透明饮料(如饮用水或清苏打水)中。将片剂分散成口服混悬液所需的液体量取决于剂量(处方的片剂数量)。 如果某个剂量被遗漏或未完全用完，应在第二天恢复给药。

肝功能损害的患者可在医生的指导下减小沃塞洛托(voxelotor)的剂量。 一、成人和12岁及以上肝功能损害患者： 轻中度肝损害患者使用沃塞洛托(voxelotor)通常不需要调整剂量。严重肝损害患者可将沃塞洛托(voxelotor)的剂量减小至1000mg，每天服用一次。 二、4岁至12岁以下肝功能损害患者： 1、40公斤或以上：推荐剂量为1000 mg(两片500 mg片剂)或900mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂)。 2、20-40公斤：推荐剂量为600毫克。 3、10-20公斤：推荐剂量为300毫克。 肝损害的患者应严格遵医嘱用药，切不可私自调整剂量，以免加重损害。