沃塞洛托治疗镰状细胞病的试验数据

沃塞洛托的试验数据

在一项多中心、3 期、双盲、随机、安慰剂对照试验（NCT03036813）中，比较了两种剂量水平的沃塞洛托（1500 毫克和 900 毫克，每天口服一次）与安慰剂对镰状细胞病患者的疗效和安全性。主要终点是血红蛋白应答参与者的百分比，在意向治疗分析中，血红蛋白应答是指第24周时每分升血红蛋白比基线增加1.0克以上。

研究结果

共有 274 名参与者按 1:1:1 的比例被随机分配到接受每日一次口服剂量为 1500 毫克沃塞洛托、900 毫克沃塞洛托或安慰剂的治疗。大多数参与者患有镰状细胞性贫血（同型血红蛋白S或血红蛋白Sβ0-地中海贫血），约三分之二的参与者在基线时正在接受羟基脲治疗。在意向治疗分析中，1500 毫克沃塞洛托组血红蛋白应答率（51%）明显高于安慰剂组（7%）。

从基线到第 24 周期间，各沃塞洛托剂量组出现贫血恶化的人数均少于安慰剂组。第24周时，1500毫克沃塞洛托剂量组的间接胆红素水平和网状细胞百分比较基线的降低幅度明显高于安慰剂组。

各试验组在治疗期间发生或恶化不良事件的参与者比例相似。1500毫克沃塞洛托组有26%的参与者发生了至少3级的不良事件，900毫克沃塞洛托组为23%，安慰剂组为26%。研究人员认为，大多数不良事件与试验药物或安慰剂无关。

试验结论

在这项由镰状细胞病患者参与的三期随机安慰剂对照试验中，沃塞洛托能显著提高血红蛋白水平，降低溶血指标。这些发现与抑制 HbS 聚合的作用一致，并显示出改变病情的潜力。

沃塞洛托的作用功效

沃塞洛托是直接的、脱氧镰状血红蛋白聚合抑制剂，是一种小分子合成化合物，可以改善血红蛋白和氧的亲和力。镰状细胞疾病可能导致疼痛，中风，感染以及由于血管阻塞引起的其他并发症。沃塞洛托稳定含氧状态的血红蛋白，并通过增加血红蛋白对氧的亲和力来防止脱氧镰刀血红蛋白（HBS）聚合。

沃塞洛托的购药渠道

沃塞洛托截止到2023年10月还没有在国内大陆上市，因此无法在中国的医院药房购买到。有需要的患者可以出国购买，或者通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取。

这种方式通常可以将药物从海外直邮到家，在保证是正品的同时价格也实惠，性价比更高。但由于海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询相关机构的客服人员。

如果患者方便，也可以去已经上市的地区购买，但需要从当地正规医院药房获取，但需要去有资质的医院药房，以防上当受骗。

沃塞洛托的用法用量

一、12岁及以上成人和儿童患者的用法用量：

沃塞洛托的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。

二、4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托的用法用量：

1、体重40公斤或以上，推荐剂量1500 mg，每日一次；

2、体重20公斤至低于40公斤，推荐剂量900毫克，每日一次；

3、体重10公斤至20公斤以下，推荐剂量600毫克，每日一次。

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参考文献

Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14. PMID: 31199090.