儿童能使用沃塞洛托吗？

儿童能使用沃塞洛托(Voxelotor,XBRYTA)。但12岁及以上以及4岁至12岁以下儿童患者用法用量并不相同。

关于沃塞洛托

链状细胞病(SCD)是一种终生的遗传性血液疾病,目前治疗方法有限。Voxelotor 是首个被批准直接抑制HbS聚合的治疗药物,是治疗SCD的新型药物,临床试验表明其安全性高,常见头痛、腰痛、四肢痛、腹泻、咳嗽、皮疹等不良反应,多可以耐受,临床效果显著，不但能改善SCD

患者血红蛋白水平，减少患者贫血状况，而且能迅速改善患者的症状,提高患者的幸福感。每天只需服用一次。Voxelotor为SCD患者提供了种全新的治疗方法,弥补了SCD治疗方法不足。

沃塞洛托儿童能用吗

XBRYTA治疗SCD的安全性和有效性已在4岁及以上儿童患者中得到证实。OXBRYTA治疗4岁以下SCD儿童患者的安全性和疗效尚未确定。

一项在成人和儿童患者中进行的充分且对照良好的研究(HOPE试验)的证据支持在12至< 17岁的SCD儿童患者中使用OXBRYTA。HOPE试验纳入了26名年龄在12岁至< 17岁之间的儿童患者，其中12名儿童患者服用OXBRYTA 1，500 mg每日一次，14名儿童患者服用OXBRYTA 900 mg每日一次。

一项开放标签、2期研究的证据支持在4至< 12岁的SCD儿童患者中使用OXBRYTA。本研究纳入了45例4至< 12岁的儿童患者和11例12至< 17岁的SCD患者。12至< 17岁的患者每日一次服用OXBRYTA 1，500 mg。4至< 12岁的患者按体重服用OXBRYTA。

体重分别为10 kg至< 20 kg、20 kg至< 40 kg或≥40 kg的患者服用OXBRYTA 600mg、900 mg或1，500 mg，每日一次，不同儿童年龄组以及儿童和成人患者中观察到的不良反应相似。

沃塞洛托儿童怎么使用

1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量

OXBRYTA的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。

2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量

对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的OXBRYTA片剂或OXBRYTA片剂)。

表1显示了4岁至12岁儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。

表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量

3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量

成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量。

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