沃塞洛托适应症,功效与作用,用法用量,疗效,副作用,注意事项,价格

沃塞洛托

商品名：Oxbryta

英文名：voxelotor

中文名：沃塞洛托

适应症

沃塞洛托适用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。

功效与作用

沃塞洛托(voxelotor)是一种用于治疗镰状细胞病的药物，能够抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，降低全血粘度。沃塞洛托可以减少镰状细胞的形成，从而减轻疼痛和其他并发症，还可以改善患者的血红蛋白水平，提高患者的生存率和生活质量。

用法用量

一、用法

1、片剂：可与食物同服，也可不与食物同服，片剂应完整吞咽，不可切割、压碎或咀嚼药片。

2、口服混悬液用300mg片剂：在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体中，如饮用水。不可将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。

二、用量

1、12岁及以上成人和儿童患者

推荐剂量为1500mg，每天一次，相当于一次服用3片片剂。

2、4岁至12岁以下儿童患者

推荐剂量如下图所示。

疗效

在一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究中评估沃塞洛托的来校，一共274名患者被随机分配口服沃塞洛托1500mg(n=90)、沃塞洛托900mg(n=92)或安慰剂(n=92)。

研究发现，Hb应答率定义为接受沃塞洛托1500 mg治疗的患者相对于安慰剂的Hb自基线至第24周增加>1g/dL。沃塞洛托1500 mg治疗组的有效率为51.1%，安慰剂组仅为6.5%。

副作用

最常见的副作用为头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热，4-<12岁儿童患者报告的最常见副作用为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。

副作用处理措施

1、头痛：保证充足的休息时间，避免劳累，避免情绪激动，饮食营养应均衡，建议进食鱼、虾、瘦肉，以及蔬菜、水果等，确保蛋白质、纤维素、维生素的充足摄入。

2、发热：可通过贴退热贴、温水擦拭等物理降温方法进行退热，也可在医生的指导下服用退热药物，比如布洛芬等。

3、腹痛：注意腹部保暖，避免腹部受凉加重腹痛，同时避免进食生冷、刺激性的食物，比如冷饮、辣椒等。

4、腹泻：可在医生的指导下服用蒙脱石散等止泻药物进行治疗，同时多喝热水。

注意事项

1、超敏反应：可表现谓全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多。发生超敏反应后停用沃塞洛托。

2、实验室测试干扰：沃塞洛托可能会干扰通过高效液相色谱法(HPLC)测定Hb亚型。如果需要对Hb物种进行定量分析，当患者在之前的10天内未接受沃塞洛托治疗时进行色谱分析。

价格

美国辉瑞沃塞洛托，500mgx90片规格的参考价格是95175$左右。

禁忌症

对沃塞洛托或赋形剂有严重药物超敏反应者禁用沃塞洛托。

剂型规格和存储

1、片剂：瓶装90粒药片，带一个干燥剂筒、一个聚酯线圈和防儿童开启装置，500mg片剂为薄膜包衣片，淡黄色至黄色，椭圆形，双凸，一面凹刻有“GBT 500”。

2、口服混悬液：用300mg片剂为淡黄色至黄色圆形，有一瓶60片口服混悬剂，带聚酯卷和儿童保护套，也有瓶装90粒口服混悬液用片剂，带聚酯卷和儿童保护套。

将沃塞洛托储存在20°C-30°C(68°F-86°F)的温度环境下。

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