导读：伏索利肽（Vosoritide）是一种C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全症（achondroplasia）的儿童患者，这篇文章主要讲了伏索利肽的作用功效、作用机制、上市情况、用药指南和注射部位等内容。作用功效伏索利肽作为一种人类生长激素释放激素受体拮抗剂，能够减少生长激素的释放，从而改善矮小症患者的生长情况。伏索利肽还是一种C型利钠肽类似物，特别适用于治疗≥5岁伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，具有促进线性生长的作用。伏索利肽在人体内起着重要的调节作用，参与多个生理过程，包括调节肌肉生长、骨骼发育和免疫功能等。它主要通过结合和中和生长因子，如肌肉生长因子（Myostatin）和骨形态发生蛋白（BMP），来调节细胞信号通路和基因表达。作用机制伏索利肽通过下调FGFR3信号，促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。这种药物的作用机制涉及抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，从而刺激软骨内骨化，增加患者的线性生长。上市情况美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Voxzogo（伏索利肽），用于治疗5岁及以上且生长板开放的软骨发育不全症儿科患者。在欧盟，Voxzogo也已获得批准，用于治疗年龄从2岁至生长板闭合的儿童治疗软骨发育不全症。这些批准是基于年化增长速度（AGV）的改善，并且伏索利肽是第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物。用药指南伏索利肽的给药剂量基于患者体重，经皮下注射给药。如果可能，在每天大致相同的时间注射伏索利肽。伏索利肽治疗软骨发育不全症的长期研究表明，治疗5年（60个月）期间，生长速度的改善持续，且未观察到生长期的总持续时间缩短。注射部位伏索利肽的推荐注射部位为:大腿前中部、腹部距肚脐至少2英寸(5厘米)的下部、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不宜连续两天使用。请勿将伏索利肽注射到发红、肿胀或触痛的部位。在使用伏索利肽之前，需要进行全面的医学评估，并遵循医生的指导进行用药。同时，患者和家属应密切关注治疗期间可能出现的副作用和不良反应，并及时向医生反馈。

导读：伏索利肽被批准用于治疗2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患者。软骨发育不全是一种常见的骨骼发育不良形式，特征是软骨内骨生长减慢，导致身材矮小和结构紊乱。伏索利肽可通过促进线性生长和改善儿童的生长发育状况，提高儿童患者的生活质量。适应症在欧盟，伏索利肽适用于治疗两岁及以上骨骺未闭合患者的软骨发育不全。在美国，伏索利肽可促进五岁及以上患有软骨发育不全和骨骺开放（生长板）的儿童的生长。作用原理伏索利肽(Voxzogo、Vosoritide)是一种改良重组人 C 型钠尿肽 (CNP) 类似物，由 BioMarin Pharmaceutical 开发用于治疗软骨发育不全。软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体 3 基因 (FGFR3) 的功能获得性突变引起的，该基因是骨生长的负调节因子。 伏索利肽通过与钠尿肽受体 B (NPR-B) 结合来恢复软骨形成，从而抑制过度活跃的 FGFR3 基因的下游信号通路。给药步骤1、在干净平坦的表面上，撕下瓶盖，并用酒精垫擦拭顶部。2、轻轻弯曲以从预填充稀释剂注射器上扣下盖子。3、将稀释剂针头拧到预充式稀释剂注射器上，直到无法再拧为止，请勿使用预充式稀释剂注射器进行注射。4、拔下针头盖，并将针头插入瓶塞的中间。慢慢向下推柱塞杆，以注入所有液体。5、从药瓶中取出针头，然后按下蓝色凸舌，使针头向后拉(缩回)。将针头和注射器扔在锋利的容器中，请勿使用预充式稀释剂注射器进行注射。6、轻轻摇晃小瓶，直至粉末完全溶解，溶液变清，不要摇晃。7、将注射器从纸盒中取出，从注射器上拔下针头盖，并将针头直接插入瓶塞的中间，不要使针头弯曲。8、小心握住药瓶和注射器，并在针头仍插入的情况下倒置药瓶。药瓶应该在上面，不要使针头弯曲。9、将针尖保持在药物中，然后慢慢向后拉动柱塞杆，以在注射器中抽取规定的剂量。10、轻轻敲击注射器，清除注射器中的大气泡。然后将气泡推回小瓶中。11、重复步骤9和10，直到注射器中的处方剂量正确且无大气泡。12、确保注射器中有规定的剂量，然后取出药瓶并准备给药。13、应将伏索利肽注射到皮肤下的脂肪层(仅皮下)，请勿连续2次向同一部位注射。14、用酒精垫擦拭注射部位，让皮肤风干。15、用酒精垫擦拭部位后，在选定的注射部位周围向上捏住皮肤。16、以45度角快速将针头完全插入皮肤。17、松开夹紧装置，慢慢向下推动柱塞杆，直到针头缩回到注射器内。18、将用过的药瓶、注射器和针头丢弃在利器容器中。

导读：伏索利肽是一种C型利钠肽(CNP)类似物，适用于伴有开放性骨骺的软骨发育不全儿童患者，可增加线性生长。基于年化增长速度的改善，在加速批准下批准了该指示。伏索利肽具有促进软骨生长、改善生长发育、提高生活质量等功效与作用。作用机制伏索利肽(Voxzogo、Vosoritide)是一种刺激 CNP 通路的分子，与人体天然 CNP 协同作用，可刺激CNP信号通路，促进骨骼生长。伏索利肽的功效与作用1、促进软骨生长：伏索利肽通过模拟人体内的C型利钠肽，降低FGFR3信号的活性，从而促进软骨细胞的生长和分化，帮助患者增加身高。2、改善生长发育：对于软骨发育不全的患者，伏索利肽能够减缓疾病对生长发育的不利影响，提高患者的年身高增长率，改善其生长发育状况。3、提高生活质量：通过改善生长发育和减少并发症，伏索利肽有助于提高患者的生活质量，使他们能够更好地参与社会活动和日常生活。用法用量伏索利肽每天以皮下注射形式用药，由护理人员在医疗保健提供者确定护理人员能够施用伏索利肽后进行注射。在医生告知您正确的用药方法之前，请勿尝试注射。每天大约在同一时间注射伏索利肽一次。如果漏服一剂，可在漏服后12小时内及时补上。 12 小时后，跳过漏服的剂量并照常服用下一个每日剂量。伏索利肽的剂量基于体重，医生会根据定期检查后的体重变化调整剂量。医生会将监测患者的生长情况，并在确定患者不再能够生长时告诉您何时停止使用伏索利肽。疗效在一项为期一年、双盲、安慰剂对照的 III 期研究对伏索利肽促进生长的安全性和有效性进行了评估，研究对象为5岁及以上骨骺开放的软骨发育不全患者。在这项研究中，121名参与者被随机分配接受皮下注射伏索利肽或安慰剂。与接受安慰剂的参与者相比，接受 伏索利肽的参与者平均身高增加1.57cm。