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Fayuvi(Rebisufligene etisparvovec)
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Fayuvi(Rebisufligene etisparvovec)

全部名称

     Rebisufligene etisparvovec、Fayuvi

适应人群

     用于神经发育功能保留的儿科黏多糖贮积症ⅢA型(MPSⅢA,Sanfilippo综合征A型)患者神经系统临床表现的治疗。[ 详情 ]

  • 规格: 1×10¹³vg/mL*2ml*15瓶/盒
  • 厂家: ​美国Ultragenyx
  • 剂型: 注射剂
  • 有效期: 24个月

温馨提示:  图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。

Fayuvi的注意事项

药物潜在风险

Fayuvi(Rebisufligene etisparvovec)可能引发肝脏损伤、血小板减少以及严重过敏反应。患儿需在治疗前及治疗结束后数月内接受血液检查。

糖皮质激素用药要求

患儿需于输注前一日开始口服类固醇药物(糖皮质激素,如泼尼松或泼尼松龙)。使用该药物用于保护肝脏,疗程至少8周,之后再用至少4周时间逐步减量。不可擅自提前停药。若患儿漏服药物或服药后呕吐,请联系患儿主治医生。

肝脏损伤预警信号

如患儿出现皮肤或眼白发黄(肝脏损伤的征象),请立即致电主治医生。

血栓性微血管病(TMA)警示

若患儿发生不明原因瘀斑、出血、癫痫发作,或尿量较平时显著减少,请立刻就医。上述症状可能提示发生一种名为血栓性微血管病(TMA)的严重血液及肾脏病变。

肿瘤潜在风险提示

使用Fayuvi这类基因疗法治疗后,存在罹患肿瘤的潜在风险。

建议严格遵循剂量调整和复查安排,密切观察身体反应。如出现异常,应及时联系医生调整方案,确保治疗效果和身体状态同步管理。

参考资料: FDA说明书获批于2026年9月17日,FDA说明书网址:https://www.fda.gov/media/194920/download

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