Fayuvi作为AAV9载体基因治疗药物，临床使用存在严格筛选标准，并非全部黏多糖贮积症ⅢA型患者均可应用，下面梳理药物适应症以及临床筛选核心条件。

目标疾病

用于干预黏多糖贮积症ⅢA型(MPS‑ⅢA，Sanfilippo综合征A型)带来的神经系统相关临床表现。该遗传病因SGSH基因缺陷，造成硫酸乙酰肝素在中枢神经系统蓄积，引发进行性神经退行损伤。

适用人群年龄

仅限儿科患者。该疾病病程主要起始于幼儿阶段，疾病早期干预才有望保留认知发育能力，成年群体暂无对应的临床研究证据支撑用药。

核心准入条件

患儿需要保留神经发育功能；基线抗AAV9总结合抗体滴度需要低于1:100；活动性显著感染必须充分控制之后方可启动给药。不满足条件的患儿不建议使用本疗法。

Fayuvi只针对疾病早期、神经功能尚保留的患儿；晚期已经出现严重神经功能衰退的患儿，无法从该疗法中取得预期临床获益，临床需严格把控筛选标准。