
Doxecitine and doxirbitmine、Kygevvi
适用于治疗症状发作年龄在12岁及以下的成人和儿科胸苷激酶2缺乏症(TK2d)患者。[ 详情 ]
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对于一种面向特定罕见病群体的创新疗法,其可及性往往涉及复杂的评估与协调流程。Kygevvi作为美国FDA批准的孤儿药,其获取通常需要在具备诊断和治疗罕见病经验的医疗中心进行专业评估后,由医生启动相关程序。患者家庭需与医疗团队紧密合作,以确认完全符合用药指征,并理解完整的治疗与监测方案。
鉴于药品的罕见病适应症及特定的国际供应路径,相关信息与资源的对接具有专业性。家庭在探索治疗可能性时,首要步骤是与主治医生深入讨论,如需进一步信息请向境外机构咨询,以获取最权威和即时的流程指引。
参考资料: FDA说明书获批于2025年11月3日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219792