地夫可特是一种糖皮质激素类药物，其活性代谢产物通过激活糖皮质激素受体，发挥抗炎和免疫抑制作用。该药物通过抑制炎性介质的释放、减少免疫细胞活性及调节基因表达，从而缓解炎症反应。
临床主要用于治疗5岁及以上患者的杜兴氏肌肉营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD），可延缓疾病进展并改善肌肉功能。如需了解更多相关信息，可点击屏幕右下方对话框，医伴旅客服人员将为您提供一对一在线答疑。
药品称呼
商品名：Emflaza®
适应靶点
糖皮质激素受体（Glucocorticoid Receptor）。
适应症和适应人群
适应症：治疗5岁及以上患者的杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）。
适应人群：经基因检测确诊为DMD的男性患者，年龄≥5岁。
规格与性状
6 mg：白色圆形片剂，一面刻有“U6”。
18 mg：白色圆形片剂，一面刻有“U18”。
30 mg：白色椭圆形片剂，一面刻有“U30”。
36 mg：白色椭圆形片剂，一面刻有“U36”。
主要成分
活性成分：地夫可特。
辅料：胶体二氧化硅、乳糖一水合物、硬脂酸镁、预胶化淀粉。
用法用量
1、推荐剂量
每日一次，按体重0.9 mg/kg口服，可组合不同规格片剂以达到目标剂量。
2、停药方法
长期用药后需逐渐减量，避免急性肾上腺功能不全。
3、剂量调整
CYP3A4强/中效抑制剂（如克拉霉素）联用：剂量减少至原剂量的1/3（如原36 mg/日调整为12 mg/日）。
CYP3A4诱导剂（如利福平）联用：避免同时使用。
4、服用方式
可与食物同服或单独服用，但避免与葡萄柚汁同服；片剂可整片吞服或碾碎后与苹果酱混合服用。
不良反应
常见不良反应（发生率≥10％）
库欣样外观（33％）、体重增加（20％）、食欲增加（14％）、上呼吸道感染（12％）、咳嗽（12％）、尿频（12％）。
严重不良反应
内分泌功能异常：肾上腺抑制、高血糖、库欣综合征。
感染风险：潜伏感染激活（如结核、疱疹）、机会性感染。
心血管/肾脏影响：高血压、低钾血症、水钠潴留。
骨骼影响：骨密度降低、骨坏死。
眼科影响：白内障、青光眼。
皮肤反应：中毒性表皮坏死松解症（TEN）。
注意事项
免疫抑制：可能掩盖感染症状，需监测新发或加重感染。
心血管/肾脏：定期监测血压、血钾及容量负荷。
胃肠道：活动性溃疡或肠吻合术后患者慎用，警惕穿孔风险。
行为及情绪：可能引发抑郁、躁狂、自杀倾向，需密切观察。
骨骼健康：长期使用需监测骨密度，儿童患者关注生长抑制。
疫苗接种：治疗前完成活疫苗注射（如麻疹、水痘），治疗期间禁用活疫苗。
特殊人群用药
孕妇：仅潜在获益大于风险时使用，可能致胎儿肾上腺功能不全或先天畸形。
哺乳期：可能通过乳汁分泌，需权衡利弊。
儿童：5岁及以上患者安全性已验证，2岁以下数据不足。
肝肾损伤：轻至中度无需调整剂量，重度肝损伤数据不足。
老年人：DMD主要累及儿童及青少年，老年用药经验有限。
禁忌症
对地夫可特或辅料过敏者禁用。
全身性真菌感染、活动性疱疹性角膜炎患者禁用。
药物相互作用
CYP3A4抑制剂（如克拉霉素）：需减少地夫可特剂量。
CYP3A4诱导剂（如利福平）：降低疗效，避免联用。
神经肌肉阻滞剂（如泮库溴铵）：增加急性肌病风险。
药物过量
立即洗胃或催吐，随后对症支持治疗。长期过量需逐渐减量或改为隔日疗法。
药代动力学
吸收：空腹口服后1小时达峰浓度，食物延迟吸收但不影响总暴露量。
分布：蛋白结合率约40％。
代谢：经酯酶转化为活性代谢物21-desDFZ，进一步由CYP3A4代谢。
排泄：68％经尿液排出，18％以原形排泄。
贮存方法
温度：20°C至25°C（68°F至77°F），允许短期存放于15°C至30°C（59°F至86°F）。
避光防潮，保持瓶盖密闭。
研发公司
PTC THERAP
