地夫可特(Emflaza)是一种口服皮质类固醇，适用于2岁及以上杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)患者的治疗。其活性代谢物通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用，是目前DMD管理中常用的激素类治疗药物。
药品称呼
通用名称：地夫可特、Deflazacort
商品名称：Emflaza
适应靶点
地夫可特是一种前体药物，其活性代谢物21-去乙酰地夫可特通过结合并激活糖皮质激素受体，发挥抗炎与免疫抑制作用。其在DMD中的具体治疗机制尚未完全明确。
适应症和适应人群
适应症：用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。
适应人群：2岁及以上的男性患者。
规格与性状
规格：6mg*100片/盒。
性状：6mg为白色圆形片，一面刻有“6”。
主要成分
活性成分：地夫可特。
片剂非活性成分：胶体二氧化硅、乳糖一水合物、硬脂酸镁、预胶化玉米淀粉。
口服混悬液非活性成分：乙酸、铝镁硅酸盐、苯甲醇、羧甲基纤维素钠、聚山梨酯80、纯化水、山梨醇。
用法用量
1.首次给药前评估
在开始地夫可特治疗前，应按免疫指南完成所有免疫接种。活疫苗或减毒活疫苗应在开始地夫可特前至少4至6周接种。
2.剂量信息
推荐口服剂量为约0.9mg/kg/天，每日一次。若使用片剂，应四舍五入至最接近的剂量，可使用四种规格片剂的任意组合。若使用口服混悬液，应四舍五入至最接近的0.1mL。
3.停药
若用药超过数天，必须逐渐减量停药。
4.重要配制与给药说明
地夫可特片剂和口服混悬液可与食物同服或空腹服用。禁止与葡萄柚汁同服。片剂可整片服用，或压碎后立即与苹果混合服用。
5.与CYP3A4抑制剂和诱导剂的剂量调整
与中效或强效CYP3A4抑制剂合用：应将地夫可特剂量减至推荐剂量的三分之一。
与中效或强效CYP3A4诱导剂合用：应避免同时使用。
具体您可以阅读地夫可特完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：地夫可特的用法用量。
不良反应
常见不良反应(≥10%且高于安慰剂)
库欣样外观、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症、向心性肥胖、鼻咽炎。
其他重要不良反应
内分泌功能紊乱、免疫抑制与感染、心血管/肾功能改变、胃肠道穿孔、行为与情绪障碍、骨密度下降、眼部影响、严重皮肤皮疹、肌病、Kaposi肉瘤、血栓栓塞事件、过敏反应等。
上市后报告
包括白细胞增多、心力衰竭、胰腺炎、肌腱断裂、颅内压增高、精神症状、中毒性表皮坏死松解症等。
具体您可以阅读地夫可特副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：地夫可特的副作用。
注意事项
1.内分泌功能改变
长期使用可能导致HPA轴抑制、库欣综合征、高血糖。监测血糖、肾上腺功能，甲状腺功能异常患者需调整剂量。
2.免疫抑制与感染风险增加
可能诱发新发感染、加重现有感染、激活潜伏感染。警惕结核、水痘、麻疹、乙肝、真菌、阿米巴、类圆线虫等感染。
3.心血管/肾功能改变
可能导致高血压、水钠潴留、低钾血症。监测血压和电解质。
4.胃肠道穿孔
在有消化道溃疡、憩室炎、肠道吻合术等患者中风险增加。
5.行为与情绪障碍
可能出现欣快、失眠、情绪波动、抑郁、精神病症状。建议患者及家属密切关注精神变化。
由于篇幅限制，更多完整注意事项信息详情参见说明书。
特殊人群用药
【孕妇】仅在潜在获益大于风险时使用。可能致胎儿口面裂、宫内生长受限、低出生体重。动物研究显示致畸性。
【哺乳期女性】皮质类固醇可进入乳汁，可能抑制婴儿生长或干扰内源性皮质类固醇生成。应权衡哺乳获益与母亲治疗需求。
【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。
【儿童使用】适用于2岁及以上DMD患者。口服混悬液含苯甲醇，2岁以下禁用。长期使用可能影响生长发育和骨骼成熟。
【老年人使用】DMD主要见于儿童和青年，尚无老年患者使用经验。
【肾功能损害】轻度至重度肾功能损害患者无需调整剂量。
【肝功能损害】轻度至中度肝功能损害患者无需调整剂量。严重肝功能损害患者无临床经验，无法提供剂量建议。
禁忌症
对地夫可特或任何非活性成分过敏者禁用。
药物相互作用
1.CYP3A4抑制剂与诱导剂
中效或强效CYP3A4抑制剂(如克拉霉素、氟康唑、地尔硫䓬、维拉帕米、葡萄柚汁)：合用时应将地夫可特剂量减至三分之一。
中效或强效CYP3A4诱导剂(如利福平、依非韦伦、卡马西平、苯妥英)：应避免合用。
2.神经肌肉阻滞剂
与神经肌肉阻滞剂(如潘库溴铵)合用可能增加急性肌病风险。
药物过量
急性过量：应立即洗胃或催吐，并进行支持性与对症治疗。
长期过量：在需持续治疗的重症患者中，可暂时减量或改为隔日疗法。
药代动力学
吸收：片剂与混悬剂在空腹状态下中位Tmax约为1小时。与高脂餐同服可能延迟吸收但不影响总吸收。
分布：活性代谢物蛋白结合率约40%。
代谢：地夫可特经酯酶迅速转化为21-去乙酰地夫可特，后者经CYP3A4代谢。
排泄：主要经尿液排出(约68%)，24小时内基本完全消除。
贮存方法
储存于20°C–25°C，允许在15°C–30°C之间短时储存。
研发公司
西班牙PTC Therapeutics,Inc.
