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地夫可特(Deflazacort)

全部名称

     地夫可特,地氟可特,Deflazacort,Emflaza,Defcort

适应人群

     存在杜氏肌营养不良症(DMD)的2岁以上儿童和成人患者。[ 详情 ]

  • 规格: 6mg*100片/盒
  • 厂家: PTC THERAP
  • 剂型: 片剂
  • 有效期: 24个月

温馨提示:  图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。

地夫可特的概述

地夫可特(Deflazacort)最初由西班牙的Faes Farma公司研发,并于1990年首次在全球上市。此后,美国PTC公司于2017年2月9日获得美国FDA批准,以商品名Emflaza在美国上市,用于治疗杜氏肌营养不良症。

地夫可特的上市为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择。该药物还具有较低的骨质疏松和生长速率减缓风险,相比传统糖皮质激素具有一定的优势。在中国,地夫可特尚未正式获批用于杜氏肌营养不良症的治疗,但已于2021年11月在中国澳门上市。

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地夫可特说明书概述

地夫可特是一种糖皮质激素类药物,其活性代谢产物通过激活糖皮质激素受体,发挥抗炎和免疫抑制作用。该药物通过抑制炎性介质的释放、减少免疫细胞活性及调节基因表达,从而缓解炎症反应。

药品称呼

通用名:地夫可特(Deflazacort)

商品名:Emflaza

适应靶点

糖皮质激素受体(GlucocorticoidReceptor)

适应症和适应人群

适应症:治疗5岁及以上患者的杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)。

适应人群:经基因检测确诊为DMD的男性患者,年龄≥5岁。

规格与性状

规格:6mg*100片/盒;

性状:6mg:白色圆形片剂,一面刻有“U6”。

主要成分

活性成分:地夫可特。

辅料:胶体二氧化硅、乳糖一水合物、硬脂酸镁、预胶化淀粉。

用法用量

1、推荐剂量

每日一次,按体重0.9mg/kg口服,可组合不同规格片剂以达到目标剂量。

2、停药方法

长期用药后需逐渐减量,避免急性肾上腺功能不全。

3、剂量调整

CYP3A4强/中效抑制剂(如克拉霉素)联用:剂量减少至原剂量的1/3(如原36mg/日调整为12mg/日)。

CYP3A4诱导剂(如利福平)联用:避免同时使用。

4、服用方式

可与食物同服或单独服用,但避免与葡萄柚汁同服;片剂可整片吞服或碾碎后与苹果酱混合服用。

不良反应

常见不良反应(发生率≥10%)

库欣样外观(33%)、体重增加(20%)、食欲增加(14%)、上呼吸道感染(12%)、咳嗽(12%)、尿频(12%)。

严重不良反应

内分泌功能异常:肾上腺抑制、高血糖、库欣综合征。

感染风险:潜伏感染激活(如结核、疱疹)、机会性感染。

心血管/肾脏影响:高血压、低钾血症、水钠潴留。

骨骼影响:骨密度降低、骨坏死。

眼科影响:白内障、青光眼。

皮肤反应:中毒性表皮坏死松解症(TEN)。

注意事项

免疫抑制:可能掩盖感染症状,需监测新发或加重感染。

心血管/肾脏:定期监测血压、血钾及容量负荷。

胃肠道:活动性溃疡或肠吻合术后患者慎用,警惕穿孔风险。

行为及情绪:可能引发抑郁、躁狂、自杀倾向,需密切观察。

骨骼健康:长期使用需监测骨密度,儿童患者关注生长抑制。

疫苗接种:治疗前完成活疫苗注射(如麻疹、水痘),治疗期间禁用活疫苗。

特殊人群用药

孕妇:仅潜在获益大于风险时使用,可能致胎儿肾上腺功能不全或先天畸形。

哺乳期:可能通过乳汁分泌,需权衡利弊。

儿童:5岁及以上患者安全性已验证,2岁以下数据不足。

肝肾损伤:轻至中度无需调整剂量,重度肝损伤数据不足。

老年人:DMD主要累及儿童及青少年,老年用药经验有限。

禁忌症

对地夫可特或辅料过敏者禁用。

全身性真菌感染、活动性疱疹性角膜炎患者禁用。

药物相互作用

CYP3A4抑制剂(如克拉霉素):需减少地夫可特剂量。

CYP3A4诱导剂(如利福平):降低疗效,避免联用。

神经肌肉阻滞剂(如泮库溴铵):增加急性肌病风险。

药物过量

立即洗胃或催吐,随后对症支持治疗。长期过量需逐渐减量或改为隔日疗法。

药代动力学

吸收:空腹口服后1小时达峰浓度,食物延迟吸收但不影响总暴露量。

分布:蛋白结合率约40%。

代谢:经酯酶转化为活性代谢物21-desDFZ,进一步由CYP3A4代谢。

排泄:68%经尿液排出,18%以原形排泄。

贮存方法

温度:20°C至25°C(68°F至77°F),允许短期存放于15°C至30°C(59°F至86°F)。

避光防潮,保持瓶盖密闭。

生产厂家

美国PTC

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月25日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217813

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