吉维诺司他(Givinostat)是一种口服组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂，通过抑制HDAC活性调节基因表达，改善肌肉纤维的炎症和纤维化。其作用机制尚未完全明确，但临床研究显示可延缓杜氏肌营养不良症(DMD)患者的肌肉功能退化，减少脂肪浸润，改善运动能力。
药品称呼
通用名：吉维诺司他(Givinostat)
商品名：Duvyzat®
适应靶点
组蛋白去乙酰化酶(HDAC)
适应症和适应人群
1、适应症
用于治疗6岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)患者的肌肉功能维持。
2、适用人群
需符合以下条件：
经基因检测确诊为DMD；
具有行走能力；
正在接受稳定剂量的糖皮质激素治疗。
规格与性状
规格：8.86mg/mL*140ml/瓶；
性状：白色至类白色或淡粉色混悬液，具桃奶油香味。
主要成分
活性成分：吉维诺司他盐酸盐一水合物。
辅料：甘油、非结晶山梨醇溶液、桃味香精、苯甲酸钠等。
用法用量
1、推荐剂量
根据体重调整剂量，每日两次随餐口服吉维诺司他：
10kg至不足20kg：2.5mL/次(22.2mg/次)；
20kg至不足40kg：3.5mL/次(31mg/次)；
40kg至不足60kg：5mL/次(44.3mg/次)；
60kg及以上：6mL/次(53.2mg/次)。
2、剂量调整
血小板减少(＜150×10^9/L)：首次减量至较低剂量组，若持续则二次减量或停药；
严重腹泻或呕吐：暂停用药至症状缓解，必要时调整剂量；
甘油三酯升高(＞300mg/dL)：验证后减量或停药。
3、漏服处理
漏服后无需补服，按原计划服用下一剂吉维诺司他。
不良反应
1、常见不良反应(发生率≥10％)
腹泻(37％)、腹痛(34％)、血小板减少(33％)、恶心/呕吐(32％)、高甘油三酯血症(23％)、发热(13％)。
2、严重不良反应
QT间期延长：需监测心电图，避免联用致心律失常药物；
骨髓抑制：血小板减少可致出血风险；
胃肠道反应：严重腹泻需补液及对症处理。
注意事项
1、基线监测
用药前及治疗期间定期检测血小板、甘油三酯及心电图(尤其存在心脏疾病者)；
2、药物相互作用
避免联用强效CYP3A4诱导剂或抑制剂；
禁止联用延长QT间期的药物(如氟喹诺酮类)；
3、特殊警示
肝损伤患者需谨慎(暴露量可能增加)服用吉维诺司他；
育龄女性用药期间需避孕。
特殊人群用药
孕妇：动物实验显示胚胎毒性，孕妇禁用；
哺乳期：无人类数据，不建议哺乳；
儿童：6岁以下安全性未确立；
肝损伤：无需调整剂量，但需密切监测；
老年人：DMD主要累及儿童及青年，老年患者数据不足。
禁忌症
尚不明确。
药物相互作用
CYP3A4敏感底物：吉维诺司他可轻度抑制肠道CYP3A4，联用时需监测毒性；
OCT2转运体底物：可能抑制肾脏OCT2，增加相关药物(如二甲双胍)血药浓度；
QT间期延长药物：禁止联用，否则加重心律失常风险。
药物过量
尚不明确。
药代动力学
吸收：口服2-3小时达峰，高脂饮食增加AUC约40％；
分布：蛋白结合率96％，表观分布容积未明确；
代谢：经非CYP途径广泛代谢，主要代谢物无活性；
排泄：半衰期约6小时，尿排泄＜3％；
肝损影响：可能增加暴露量，需谨慎。
贮存方法
原瓶直立保存吉维诺司他，避免冷冻；
储存温度在20-25°C之间(允许短时15-30°C)；
开封后60天内用完，过期丢弃。
研发公司
意大利Italfarmaco Group
