伐莫洛龙(vamorolone)是一种皮质类固醇药物，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。其独特机制可能在减少传统糖皮质激素的某些不良反应方面具有优势，适用于杜氏肌营养不良症(DMD)的长期管理。
药品称呼
通用名称：伐莫洛龙、Vamorolone
商品名称：Agamree
适应靶点
作用靶点：糖皮质激素受体(Glucocorticoid Receptor)；
药理分类：皮质类固醇(抗炎与免疫调节剂)。
适应症和适应人群
适应症：用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
适应人群：经基因确诊的DMD男性患者，需在专业医师指导下使用。
规格与性状
规格：口服混悬液，40mg/ml/盒。
性状：橙味白色至类白色均匀混悬液。
包装：100mL/瓶(125mL玻璃瓶)，配1个瓶适配器、2支5mL口服注射器。
主要成分
活性成分：伐莫洛龙(vamorolone)；
辅料：一水柠檬酸、磷酸氢二钠、甘油、盐酸(pH调节剂)、橙味香精、苯甲酸钠、三氯蔗糖、水、黄原胶。
用法用量
1.首次给药前评估
开始伐莫洛龙治疗前，需按免疫接种指南完成所有疫苗接种。活疫苗或减毒活疫苗应在开始伐莫洛龙前至少4-6周接种。
2.剂量信息
推荐剂量为6mg/kg，每日一次口服，建议与餐同服。体重超过50kg者，最大日剂量不超过300mg。部分患者可能对2mg/kg/d的剂量有反应，可根据个体耐受性下调至该剂量。
3.肝功能损害患者的推荐剂量
轻度(Child-PughA级)至中度(Child-PughB级)肝功能损害患者：
推荐剂量为2mg/kg，每日一次口服，最大日剂量不超过100mg(体重>50kg者)。
可根据个体耐受性进一步调整剂量。
4.重要制备与给药说明
给药前摇匀瓶体约30秒。仅使用随附的口服注射器取药，直接注入口中。开瓶后3个月内未用完的剩余药液应丢弃。
5.从其他皮质类固醇转换为伐莫洛龙
患者可从口服皮质类固醇(如泼尼松或地夫可特)直接转换为伐莫洛龙，无需逐步减量或中断治疗。长期使用口服皮质类固醇的患者，建议以6mg/kg/d的剂量开始伐莫洛龙治疗。
6.与强CYP3A4抑制剂合用的剂量调整
合用强CYP3A4抑制剂时，推荐剂量调整为4mg/kg/d，最大日剂量不超过200mg(体重>50kg者)。可根据个体耐受性进一步调整剂量。
7.停药方法
若用药时间超过1周，需逐渐减量停药，避免肾上腺功能不全风险。
具体您可以阅读伐莫洛龙完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：伐莫洛龙的用法用量。
不良反应
常见不良反应(发生率>10%且高于安慰剂)：类库欣综合征特征、精神疾病、呕吐、体重增加、维生素D缺乏。
其他不良反应：咳嗽、头痛、腹泻、食欲增加、鼻炎等。
严重不良反应包括内分泌功能异常、感染风险增加、心血管/肾功能改变、胃肠道穿孔、行为与情绪障碍、骨密度下降、眼压升高等。
具体您可以阅读伐莫洛龙完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：伐莫洛龙的副作用。
注意事项
1.内分泌功能改变
长期使用可能导致HPA轴抑制、库欣综合征、高血糖。停药需逐渐减量，避免急性肾上腺功能不全。甲状腺功能异常患者需调整剂量。
2.免疫抑制与感染风险增加
增加新发感染、潜伏感染复发或加重的风险。避免接触水痘或麻疹患者，必要时进行免疫球蛋白预防。
3.心血管/肾功能改变
监测血压、血钾和血钙水平，警惕水钠潴留和低钾血症。
4.胃肠道穿孔
有胃肠道疾病史者慎用，警惕穿孔风险。
5.行为与情绪障碍
可能出现过度兴奋、失眠、情绪波动、抑郁、精神病性症状。患者及护理人员应密切关注情绪变化。
6.骨骼影响
长期使用可能导致骨密度下降、骨质疏松、生长抑制。
7.眼部影响
可能引起白内障、青光眼、眼部感染。用药超过6周需监测眼压。
8.免疫接种
避免使用活疫苗，灭活疫苗可同时接种。还包括肌病、卡波西肉瘤、血栓栓塞事件、过敏反应等风险，详情请参见说明书。
特殊人群用药
【孕妇】无伐莫洛龙用于孕妇的数据。皮质类固醇可能增加胎儿唇腭裂、宫内生长受限风险。仅当潜在获益大于风险时使用。
【哺乳期女性】是否经人乳分泌尚不明确。系统用皮质类固醇可能抑制婴儿生长或干扰内源性皮质类固醇生产。需权衡哺乳获益与潜在风险。
【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。
【儿童使用】安全性和有效性已在2岁及以上患者中确立。2岁以下患者数据不足。
【老年人使用】DMD主要为儿童和青年疾病，无老年使用经验。
【肾功能损害】说明书中尚未明确。
【肝功能损害】中重度肝损害患者需调整剂量。严重肝损害患者无临床数据，不推荐使用。
禁忌症
对伐莫洛龙或任何辅料过敏者禁用。严重免疫抑制、活动性感染、近期接种活疫苗者慎用。
药物相互作用
其他药物对伐莫洛龙的影响
强CYP3A4抑制剂(如伊曲康唑)：可增加伐莫洛龙暴露量，需调整剂量至4mg/kg/d。
中弱CYP3A4抑制剂：无需调整剂量。
CYP3A4诱导剂：可能降低伐莫洛龙浓度，但无临床数据支持。
其他：伐莫洛龙不抑制CYP或UGT酶，也不作为P-gp、BCRP等转运体底物或抑制剂。
药物过量
症状：可能表现为皮质类固醇过量(如高血压、高血糖、水肿)。
处理：立即进行支持性与对症治疗，可考虑洗胃或催吐。
药代动力学
吸收：口服后中位Tmax约2小时，食物可延迟吸收并轻微增加AUC。
分布：表观分布容积约162L(20kg患者)，蛋白结合率88.1%。
代谢：主要通过CYP3A4/5、CYP2C8、UGT酶代谢。
排泄：48%经尿排泄(主要为代谢物)，30%经粪便排泄(15.4%为原形)。
半衰期：约2小时，无蓄积性。
贮存方法
未开瓶：20°C–25°C(允许15°C–30°C)直立保存于原包装中。
开瓶后：2°C–8°C冷藏，不可冷冻。
开瓶后3个月未用完应丢弃。
研发公司
瑞士Santhera
