阿糖苷酶α是一种水解溶酶体糖原特异性酶替代疗法，通过重组人酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的活性，靶向降解溶酶体内积聚的糖原。其作用机制依赖于酶表面的甘露糖-6-磷酸(M6P)修饰，通过与细胞膜上的M6P受体结合，促进酶内化至溶酶体并催化糖原分解为葡萄糖。
药品称呼
通用名称：阿糖苷酶α、avalglucosidase alfa
商品名称：耐而赞、Nexviazyme
其他名称：注射用艾夫糖苷酶α
适应靶点
溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)，靶向降解溶酶体内积聚的糖原。
适应症和适应人群
适应症：1岁及以上晚发型庞贝病(GAA缺乏症)患者的酶替代治疗。
适应人群：儿童(≥1岁)及成人患者，不适用于婴儿型庞贝病(IOPD)。
规格与性状
规格
100mg*1瓶/盒。
剂型
白色至淡黄色粉末，单剂量玻璃瓶装。
主要成分
活性成分：avalglucosidase alfa-ngpt(100mg/瓶)。
辅料：甘氨酸(200mg)、L-组氨酸(10.7mg)、甘露醇(200mg)等。
用法用量
1、给药途径
阿糖苷酶α需静脉输注，每两周一次。
2、剂量方案
体重≥30kg患者：20mg/kg(按实际体重计算)。
体重＜30kg患者：40mg/kg(按实际体重计算)。
3、输注速率调整
初始输注：从1mg/kg/h开始，每30分钟逐步增加至3mg/kg/h、5mg/kg/h、7mg/kg/h，全程约4-7小时。
后续输注：可选择加速方案(最高10mg/kg/h，全程约5小时)。
具体您可以阅读阿糖苷酶α完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：阿糖苷酶α(Nexviazyme)的用法用量。
不良反应
1、常见不良反应(发生率＞5％)
头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕。
2、严重不良反应
超敏反应/过敏反应：胸痛、低血压、舌水肿、荨麻疹。
输液相关反应：呼吸困难、皮疹、发热。
具体您可以阅读阿糖苷酶α完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：阿糖苷酶α(Nexviazyme)的副作用。
注意事项
超敏反应：输注时需配备急救设备，严重反应需立即停药并给予抗过敏治疗。
输液相关反应：轻中度反应可暂停或减速输注，严重反应需永久停药。
心/肺功能风险：液体负荷过重可能诱发急性心肺衰竭，需密切监测生命体征。
免疫原性：抗药抗体(ADA)可能增加输液反应风险，高滴度ADA患者需谨慎。
特殊人群用药
【孕妇】现有病例数据不足，无法评估阿糖苷酶α对胎儿的致畸风险或对妊娠结局的影响；未治疗的庞贝病可能导致孕妇病情恶化(如呼吸、肌肉症状加重)，妊娠期间是否继续治疗需个体化评估。
【哺乳期女性】尚无阿糖苷酶α在人乳中存在的数据，也无其对婴儿或乳汁分泌的影响数据；需权衡母乳喂养的益处与母亲对阿糖苷酶α的治疗需求，以及阿糖苷酶α对婴儿的潜在风险。
【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确阿糖苷酶α对生殖功能的影响及相关指导意见。
【儿童使用】1-17岁晚发型庞贝病儿童(含16岁青少年)的安全性和有效性已确立，支持依据包括成人数据外推及19例1-12岁儿童的安全性研究(但不适用于IOPD)。1-12岁儿童的安全性特征与成人相似，无新增特有不良反应；1岁以下婴儿的安全性和有效性尚未确立，不推荐使用。
【老年人使用】65岁及以上患者(含75岁以上)的推荐剂量与年轻成人(18-64岁)相同。临床研究纳入17例老年患者(65-78岁)，其安全性与年轻成人无显著差异，无需调整剂量。
禁忌症
尚不明确。
药物相互作用
尚不明确。
药物过量
无明确过量报道。若发生，可能加重超敏反应或心肺负荷，需对症支持治疗。
药代动力学
吸收：血浆峰浓度(C＜sub＞max＜/sub＞)约259µg/mL(20mg/kg剂量)。
分布：表观分布容积3.4L。
消除：半衰期1.6小时，清除率0.9L/h。
代谢：经蛋白水解途径降解为小肽。
贮存方法
未复溶药品：冷藏于2℃-8℃(36℉-46℉)环境，避光保存，不可冷冻，不可超过药瓶标注的有效期；
复溶后溶液：立即稀释，若暂不稀释可在2℃-8℃冷藏24小时(不可冷冻)；
稀释后溶液：立即输注，暂不输注可在2℃-8℃冷藏24小时，从冰箱取出后9小时内(含输注时间)必须用完，取出后不可再次冷藏或冷冻。
研发公司
法国赛诺菲(法国sanofi)
