阿糖苷酶α(NEXVIADYME)是一种水解溶酶体糖原特异性酶替代疗法，通过重组人酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的活性，靶向降解溶酶体内积聚的糖原。其作用机制依赖于酶表面的甘露糖-6-磷酸(M6P)修饰，通过与细胞膜上的M6P受体结合，促进酶内化至溶酶体并催化糖原分解为葡萄糖。
药品称呼
通用名：阿糖苷酶α(NEXVIADYME)
商品名：NEXVIAZYME
适应靶点
溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)，靶向降解溶酶体内积聚的糖原。
适应症和适应人群
适应症：1岁及以上晚发型庞贝病(GAA缺乏症)患者的酶替代治疗。
适应人群：儿童(≥1岁)及成人患者，不适用于婴儿型庞贝病(IOPD)。
规格与性状
规格：100mg*1瓶/盒。
剂型：白色至淡黄色粉末，单剂量玻璃瓶装。
主要成分
活性成分：avalglucosidase alfa-ngpt(100mg/瓶)。
辅料：甘氨酸(200mg)、L-组氨酸(10.7mg)、甘露醇(200mg)等。
pH值：6.2(复溶后)。
用法用量
1、给药途径
阿糖苷酶α需静脉输注，每两周一次。
2、剂量方案
体重≥30kg患者：20mg/kg(按实际体重计算)。
体重＜30kg患者：40mg/kg(按实际体重计算)。
3、输注速率调整
初始输注：从1mg/kg/h开始，每30分钟逐步增加至3mg/kg/h、5mg/kg/h、7mg/kg/h，全程约4-7小时。
后续输注：可选择加速方案(最高10mg/kg/h，全程约5小时)。
4、复溶与稀释
每瓶用10mL无菌注射用水复溶，终浓度10mg/mL。
用5％葡萄糖注射液稀释至总输注体积(根据体重调整，如5-9.9kg患者稀释至100mL)。
复溶液需在24小时内稀释，稀释液需在9小时内使用。
5、特殊人群
心/肺功能不全患者：需加强生命体征监测，避免液体负荷过重。
不良反应
1、常见不良反应(发生率＞5％)
头痛(22％)、疲劳(18％)、腹泻(12％)、恶心(12％)、关节痛(10％)、头晕(10％)。
2、严重不良反应
超敏反应/过敏反应(发生率4％)：胸痛、低血压、舌水肿、荨麻疹。
输液相关反应(发生率34％)：呼吸困难、皮疹、发热。
注意事项
超敏反应：输注时需配备急救设备，严重反应需立即停药并给予抗过敏治疗。
输液相关反应：轻中度反应可暂停或减速输注，严重反应需永久停药。
心/肺功能风险：液体负荷过重可能诱发急性心肺衰竭，需密切监测生命体征。
免疫原性：抗药抗体(ADA)可能增加输液反应风险，高滴度ADA患者需谨慎。
特殊人群用药
妊娠：动物研究显示高剂量可能致胚胎丢失，人类数据有限，需权衡风险。
哺乳期：尚不明确是否经乳汁分泌，治疗期间不建议哺乳。
儿童：1岁以上患者安全性和有效性已证实，1岁以下数据不足。
老年人：无需调整剂量，但需注意合并症风险。
禁忌症
尚不明确。
药物相互作用
尚不明确。
药物过量
无明确过量报道。若发生，可能加重超敏反应或心肺负荷，需对症支持治疗。
药代动力学
吸收：血浆峰浓度(C＜sub＞max＜/sub＞)约259µg/mL(20mg/kg剂量)。
分布：表观分布容积3.4L。
消除：半衰期1.6小时，清除率0.9L/h。
代谢：经蛋白水解途径降解为小肽。
贮存方法
未开封：2°C–8°C冷藏，禁止冷冻。
复溶/稀释液：冷藏保存≤24小时，稀释后需9小时内使用。
研发公司
法国赛诺菲(法国sanofi)
