阿糖苷酶α是治疗庞贝病的特效药物，其价格信息受到广泛关注。这款由法国赛诺菲集团研发生产的酶替代疗法药物，规格为150mg/mL，当前市场价格约为1331美元一盒。这一价格尚未纳入医保报销范围，患者需全额自费。阿糖苷酶α的高定价主要源于三方面因素：庞贝病作为罕见病的患者基数小，药物研发成本高；生产工艺复杂，质量控制标准严格；需要长期用药维持治疗效果。庞贝病患者需要长期使用阿糖苷酶α维持治疗，对患者家庭造成较大经济压力。不同体重患者的用药剂量存在差异，直接影响治疗费用。成人患者通常需要更高剂量，治疗成本相应增加。目前阿糖苷酶α是庞贝病的主要治疗药物，尚无更经济的替代方案。部分患者通过慈善赠药项目减轻经济负担。随着更多生物类似药进入市场，以及医保政策的调整，阿糖苷酶α的价格有望逐步降低，提高药物可及性。阿糖苷酶α作为庞贝病的关键治疗药物，其价格反映了罕见病药物的特殊性。随着医疗政策的完善和市场竞争的加剧，患者用药负担有望得到缓解。