




Agamree是第一个也是唯一一个在欧盟获得完全批准的DMD药物产品,主要用于治疗4岁及以上的DMD患者,无论潜在突变和行走状态如何。目前在中国国内已经上市。本文将详细介绍Agamree的标准用法用量、禁忌症以及特殊人群用药指导,帮助患者和医疗工作者更好地理解和应用这一创新药物。
Agamree的用药方案需要根据患者个体情况进行精确调整,需要在医生指导下用药。
推荐起始剂量为每日一次6mg/kg,随餐服用可提高药物吸收率。体重超过50kg的患者最大日剂量不超过300mg。部分敏感患者可从每日2mg/kg开始,根据耐受性逐步调整。
轻中度肝功能受损患者(Child-Pugh A至B)需减量至每日2mg/kg,体重超50kg者最大剂量100mg/日。与强CYP3A4抑制剂合用时,剂量应调整为每日4mg/kg,最大日剂量200mg。
使用前需摇匀药液30秒,使用专用口服注射器准确量取剂量。开瓶后需冷藏保存,3个月内未用完应丢弃。长期用药后需逐步减量停药,避免肾上腺功能不全。
遵循这些用药规范可以确保Agamree发挥最佳疗效,同时降低不良反应风险。
患者用药前应了解Agamree的禁忌情况。
对Vamorolone或其辅料过敏的患者严禁使用。活动性全身性真菌感染患者禁用,因药物可能加重感染。2岁以下儿童禁用口服混悬液剂型。
严重肝功能不全患者慎用,因缺乏临床数据支持。未控制的高血压、糖尿病或骨质疏松症患者需谨慎评估风险收益比。近期心肌梗死患者需特别警惕。
未完成必要疫苗接种者应暂缓用药,特别是活疫苗接种需提前4-6周完成。胃肠道穿孔高风险患者需充分评估后谨慎使用。
明确这些禁忌症有助于避免潜在用药风险。
不同人群使用Agamree需要特别关注个体化用药方案。
2岁及以上儿童患者的安全性和有效性已获验证,推荐剂量与成人相同按体重计算。2岁以下儿童因含有苯甲醇辅料,禁止使用口服混悬液。
孕妇仅在获益明显大于风险时考虑使用,可能增加新生儿低体重风险。哺乳期女性需权衡利弊,因糖皮质激素可能通过乳汁影响婴儿。
轻中度肝损患者需减量使用。肾功能不全患者无需调整剂量,但仍需密切监测。老年患者因缺乏数据,需个体化评估。
针对这些特殊人群的用药指导,有助于实现个体化精准治疗。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215239