




白血病:
单臂ACE-CL-001II期临床试验,研究了阿卡替尼(每天两次100mg[n=62]或每天一次200mg[n=37])在未经治疗的CLL患者中的安全性和有效性。
自2015年5月1日起,接受200mg剂量方案的患者改用100mg方案,中位随访时间超过4年(4.4年)。数据显示,患者的总缓解率为97%(完全缓解为7%,部分缓解为90%),安全性持续时间较长。4.4年后,仍有86%的CLL患者接受阿卡替尼作为一线单药疗法。
淋巴瘤:
LY-004试验共纳入124例MCL患者,他们之前至少接受过一次治疗。所有患者每次接受阿卡替尼100毫克,每日两次,直到疾病进展或不可接受的毒性。试验的主要疗效指标为客观缓解率(ORR)。
试验结果表明,两组患者(研究者评估vs独立审查委员会评估)的ORR为81%vs80%,CR(完全缓解)为40%vs40%,PR(部分缓解)为41%vs40%,中位DOR(反应持续时间)均未达到。
迄今为止,阿卡替尼已用于研究B-All,骨髓纤维化,卵巢癌,多发性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤等治疗的试验中。FDA授予该药物“优先审阅”和“突破疗法”称号。它还获得了“孤儿药”称号。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年7月14日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216405