伊沙佐米（Ixazomib)是一种研究中的口服蛋白酶体抑制剂，目前正在研究用于多发性骨髓瘤谱系疾病和全身性轻链（AL）淀粉样变。它是首个进入3期临床试验并获准的口服蛋白体抑制剂。

美国食品药品管理局（FDA）对伊沙佐米（Ixazomib）给予优先审理，并于2015年11月核准。欧盟于2016年11月核准。在美国和欧洲，伊沙佐米（Ixazomib）适用于联合来那度胺和地塞米松用于治疗先前至少用过一种药物的多发性骨髓瘤患者。

伊沙佐米（Ixazomib）作为第一个口服蛋白酶体抑制剂，疗效确切、起效迅速、能克服高危细胞遗传学因素，副反应安全可控，PN发生率低，口服方便，确保了病人能长期服用从而达到对MM（多发性骨髓瘤）病情的持久控制。

对细胞遗传学高危的病人，伊沙佐米（Ixazomib）组中位PFS（无进展生存期）总体人群和高危细胞遗传学人群相似。并且比对照组延长近10个月。伊沙佐米（Ixazomib）起效也非常迅速，起效时间为1.1个月。

在安全性方面，伊沙佐米（Ixazomib）与对照组比较没有明显增加不良事件。在蛋白酶体抑制剂特异性的周围神经病变（PN）发生率方面，伊沙佐米（Ixazomib）组没有明显增加PN发生率，3级的PN发生率没有差别，没有4级PN发生。

C16010中国延续性研究入组115例患者，伊沙佐米（Ixazomib）组和安慰剂组（安慰剂+来那度胺+地塞米松）的中位PFS（无进展生存期）分别为6.7和4个月，中位OS（总体生存）分别为25.8和15.8个月（中位随访19.8个月），ORR（客观缓解率）分别为56.1%和31%。

伊沙佐米（Ixazomib）组完全缓解（CR）及非常好的部分缓解（VGPR）率为24.6%，安慰剂组为12.1%。伊沙佐米（Ixazomib）组的至进展时间长于安慰剂组（中位数分别为7.3和 4.1个月）。