




依利格鲁司、Cerdelga、eliglustat、依利格鲁司他
确诊为1型戈谢病,且CYP2D6代谢状态为EMs、IMs 或PMs成人患者。[ 详情 ]
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临床研究表明,依利格鲁司(Cerdelga)可改善1型戈谢病患者的脾脏和肝脏体积、血红蛋白水平及血小板计数,且在从酶替代治疗转换的患者中能维持疾病稳定。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494