




Filspari是一种每日一次的口服药物,是一种内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂,是第一个也是唯一一个被批准用于治疗IgA肾病的非免疫抑制疗法。
此次FDA的批准是基于正在进行的3期PROTECT研究中的关键中期结果,该研究是迄今为止IgAN中最大的干预性研究。PROTECT研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、主动对照的临床试验,评估400 mg Filspari与300 mg irbesartan(厄贝沙坦)在404例18岁及以上IgAN患者中的安全性和有效性,尽管最大限度地耐受ACE或ARB治疗,但仍有持续蛋白尿。
结果显示,PROTECT研究达到了其预先指定的具有统计学意义的中期主要疗效终点。在治疗36周后,接受Filspari治疗的患者的蛋白尿平均较基线减少49.8%,而接受irbesartan治疗的患者的蛋白尿平均较基线减少15.1%(p<0.0001)。
PROTECT研究中的中期评估结果表明,Filspari具有良好的耐受性,并且与其观察到的总体安全性特征一致。
目前,Sparsentan已在美国和欧洲获得治疗IgAN和FSGS的孤儿药指定。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年9月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216403