在一项关键性多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验 (HERCULES)(NCT02553317) 中确立了本品联合血浆置换和免疫抑制疗法治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 成人患者的疗效。

患者在首次血浆置换前接受单次11 mg的卡普赛珠单抗静脉推注或安慰剂，随后根据是否进行血浆置换，每日皮下注射11 mg的卡普赛珠单抗或安慰剂，持续30天。若初始疗程后疾病体征仍持续存在，治疗可延长至最长28天。

本品的中位治疗持续时间为35天。

临床试验方案规定剂量为10 mg，剂量回收率研究表明实际可从药瓶中抽取的平均剂量为11 mg。试验中的平均给药剂量调整为11 mg。

血小板计数缓解的时间，即血小板计数达到或超过150,000/µL，并在随后的5天内停止每日血浆置换。

与安慰剂组相比，接受卡普赛珠单抗治疗的患者达到血小板计数缓解的时间更短，白细胞介素-6抑制剂在治疗aTTP方面具有显著的疗效。

图1：血小板反应的经时变化

在治疗期间，本品治疗导致发生 TTP 相关死亡、TTP复发或至少1起治疗后出现的主要血栓栓塞事件（复合终点）的患者数量减少（见表2）。

表2：HERCULES研究中在研究药物治疗期间发生 aTTP 相关死亡、aTTP复发或至少1起治疗后出现的主要血栓栓塞事件的患者（ITT人群）

N = 关注人群中的患者例数（按治疗组总结）；N = 发生事件的患者例数；

TTP = 血栓性血小板减少性紫癜；ITT = 意向治疗。

*基于接受至少一剂研究药物的71例患者。

†加重定义为血小板计数初步恢复后出现血小板减少症（血小板计数≥150,000/µL，随后在5天内停止每日血浆置换），需要在每日血浆置换后30天内重新开始每日血浆置换。

‡p < 0.0001

在整个研究期间（包括药物治疗期和停药后的随访期），本品组中有9名患者（占总患者数72例的13%）出现了TTP复发。安慰剂组中有28名患者（占总患者数73例的38%）出现了TTP复发。两组之间的差异具有统计学显著性（p < 0.001）。本品组中有6名患者在随访期间出现了TTP复发，具体表现为血小板计数在初次恢复后再次减少（需要满足特定条件，如血小板计数≥150,000/µL，并需要在30天每日血浆置换后重新开始治疗）。研究结束时，这6名复发患者的ADAMTS13活性水平低于10%。ADAMTS13是一种在血浆中发现的金属蛋白酶，其活性降低与TTP的发病密切相关。