卡普赛珠单抗的功效与作用及副作用？

卡普赛珠单抗由赛诺菲公司Ablynx开发，并于2019年2月6日获得FDA批准，此前曾于2018年10月获得欧盟批准，作为血浆置换和免疫抑制的联合疗法。

卡普赛珠单抗的适应症

卡普赛珠单抗(Caplacizumab)是一种针对血管性血友病因子 (vWF) 的抗体片段，用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP)。卡普赛珠单抗是FDA批准的第一个也是唯一一个与血浆置换和免疫抑制相结合的aTTP/iTTP治疗方法。

卡普赛珠单抗的功效与作用

卡普赛珠单抗作为一种抗vWF的人源化、仅包含二价可变结构域的免疫球蛋白片段，能够靶向vWF的A1结构域，防止其与血小板糖蛋白Ib-IX-V受体结合。卡普赛珠单抗是全球首个获批的强效选择性双价抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体，能够阻断超大vWF多聚体（ULvWF）与血小板的相互作用，针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块的形成和积累具有立竿见影的效果。

卡普赛珠单抗是治疗ATTP的有效药物，可以显著缩短患者达到正常血小板计数和器官损伤标志物恢复正常的时间，从而降低死亡率。

卡普赛珠单抗的疗效

在一项双盲对照试验中，随机分配145名ATTP患者在血浆置换期间及其后30天接受卡普赛珠单抗（10mg静脉推注，随后每天皮下注射10mg）或安慰剂，主要结果是血小板计数正常化的时间、

结果显示，使用卡普赛珠单抗治疗的患者血小板计数正常化的中位时间比使用安慰剂的患者更短，分别是1.89-2.83天、 2.88天。接受 卡普赛珠单抗治疗的患者血小板计数正常化的可能性是接受安慰剂治疗的患者的 1.55倍。

使用卡普赛珠单抗的患者发生复合结局事件的比例比使用安慰剂的患者低74%，比例是12%vs49%。在试验期间任何时间发生ATTP复发的患者百分比，卡普赛珠单抗组比安慰剂组低67%。 与接受安慰剂的患者相比，接受卡普赛珠单抗治疗的患者需要更少的血浆置换，住院时间也更短。

在ATTP患者中，卡普赛珠单抗治疗与血小板计数更快正常化相关。治疗期间ATTP相关死亡、复发或血栓栓塞事件的复合发生率较低。 

卡普赛珠单抗的副作用

卡普赛珠单抗最常见的副作用包括流鼻血、头痛和牙龈出血，常见的副作用是皮肤黏膜出血，包括鼻衄、牙龈出血、上消化道出血和子宫出血等，避免卡普赛珠单抗与抗血小板药物或抗凝剂一起使用。如果发生具有临床意义的出血，应中断治疗，并及时在医生指导下处理。

1、胃肠道疾病：牙龈出血、直肠出血、腹壁血肿。

2、神经系统疾病：头痛、感觉异常。

3、肌肉骨骼及结缔组织疾病：背痛、肌痛。

卡普赛珠单抗副作用处理措施

1、头痛：注意休息，避免劳累，避免进行重体力劳动。

2、出血：无论发生哪种情况的出血，都应及时到医院就诊，在医生的指导下进行针对性的处理，包括暂停治疗、服用止血药物等。

总结

使用卡普赛珠单抗治疗时应遵循医生的建议和指导，并密切关注自身反应和疗效。用药期间如有不适应及时就医。如果想要购买卡普赛珠单抗，可参考阅读文章：卡普赛珠单抗在哪里可以买的到？

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