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培戈维利酶(Pegvaliase)
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培戈维利酶(Pegvaliase)

全部名称

     培戈维利酶、Pegvaliase、Palynziq

适应人群

     适用于年龄在12岁及以上的成人及儿科苯丙酮尿症患者,用于降低这些患者经现有管理手段仍无法控制的血苯丙氨酸浓度(>600μmol...[ 详情 ]

  • 规格: 20 mg/ml/支/盒
  • 厂家: 美国BioMarin制药
  • 剂型: 注射剂
  • 有效期: 24个月

温馨提示:  图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。

培戈维利酶的适应症

培戈维利酶(Pegvaliase)适用于年龄在12岁及以上的成人及儿科苯丙酮尿症(PKU)患者,用于降低这些患者经现有饮食或药物管理手段后,血苯丙氨酸浓度仍无法控制的水平。

1.适用人群

适用于年龄在12岁及以上的苯丙酮尿症(PKU)患者。

2.治疗指征

患者在使用现有的饮食或药物管理手段后,血苯丙氨酸浓度仍高于600µmol/L。

3.治疗目的

通过替代体内缺乏或功能缺陷的苯丙氨酸羟化酶(PAH),有效降低并控制血液中的苯丙氨酸浓度,改善患者的代谢状态和长期预后。

4.管理要求

治疗须在具备PKU管理经验的医疗专业人员指导下进行,在用药期间结合饮食调整,定期监测血苯丙氨酸水平。

参考资料: FDA说明书获批于2026年2月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761079

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