伏瑞西兰属于靶向转甲状腺素蛋白的小干扰RNA类治疗药物，临床仅适用于成人ATTR淀粉样变性，共包含两项独立治疗适应症。

遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性多发性周围神经病(hATTR‑PN)

适用于成人遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性所致多发性周围神经病。药物通过抑制TTR蛋白合成，减轻淀粉样物质在外周神经组织沉积，以此延缓神经功能损伤，改善患者神经相关症状、运动能力与生活质量。临床应用前需完成基因与神经专科评估，明确疾病分型后方可启动干预。

野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性心肌病(ATTR‑CM)

适用于成人野生型或者遗传性ATTR淀粉样变性心肌病。本项治疗目标并非单纯改善心肌相关症状，核心在于降低患者心血管死亡、心血管住院以及急性心力衰竭就诊的发生风险。需结合心脏生物标志物、心超结果综合评估，可用于单药或者部分联合背景治疗人群。

伏瑞西兰分别针对ATTR淀粉样变性的神经损害、心肌损害两大临床表现，仅用于成年患者，不可用于儿童；所有用药均需要专科医师确诊对应分型后，才可开展规范治疗。