依利格鲁司是治疗1型戈谢病的口服靶向药物，其疗程用量和价格是患者最关心的问题之一。该药物由法国赛诺菲生产，规格为84mg*56粒/盒，每盒价格约33870美元。本文将从疗程用量、价格分析和治疗效果三个维度，为戈谢病患者提供全面的用药参考。依利格鲁司一个疗程几盒依利格鲁司的疗程用量需根据患者代谢类型和治疗周期确定，合理的用药规划对治疗效果至关重要。代谢类型决定用量广泛代谢型(EM)和中间代谢型(IM)患者每日需服用2粒(168mg)，差代谢型(PM)患者每日1粒(84mg)。这意味着EM/IM患者每月需要约3盒，PM患者需要1.5盒。标准疗程计算以3个月为一个基础疗程计算：EM/IM患者需要9盒，PM患者需要4-5盒。长期治疗的患者需要按比例增加储备量。实际用药调整考虑药物24个月的有效期，建议患者储备不超过1年的用量。同时需注意药物相互作用可能导致的剂量调整。合理的疗程规划既能满足治疗需求，又能避免药物浪费，是戈谢病患者需要重视的问题。依利格鲁司多少钱依利格鲁司的高昂价格是患者面临的主要经济负担，了解其价格构成对治疗规划具有重要意义。单盒价格分析每盒84mg*56粒规格的官方定价为33870美元，折合人民币约24万元。这一价格对大多数中国患者来说负担沉重。年度治疗费用EM/IM患者年需约36盒，费用高达122万美元；PM患者年需18盒，费用约61万美元，还不包括基因检测等配套费用。支付方式探讨在已上市国家，患者可通过医保、商业保险或药厂援助项目分担费用。中国患者目前只能全额自费，亟需更多支付解决方案。高昂的治疗费用凸显了罕见病药物可及性的挑战，需要社会各方共同努力改善这一状况。依利格鲁司的治疗效果作为首个口服戈谢病治疗药物，依利格鲁司的临床效果值得关注，其治疗优势体现在多个方面。作用机制优势通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，直接靶向戈谢病的病理机制。相比酶替代疗法，口服给药更为便捷。临床疗效表现研究显示能有效改善患者脏器体积和血液学参数。长期使用可稳定病情，提高患者生活质量。治疗局限性对CYP2D6超快速代谢型患者效果有限，且不适用于18岁以下人群。部分患者可能出现心脏相关不良反应。依利格鲁司为戈谢病患者提供了新的治疗选择，但需要专业医生评估后制定个体化方案。

依利格鲁司是治疗1型戈谢病的口服靶向药物，由法国赛诺菲公司生产。该药物价格昂贵，每盒84mg*56粒规格售价约33870美元，且尚未在中国上市。本文将从囤药数量、价格分析以及特殊人群用药三个方面，为读者提供全面的用药参考信息。依利格鲁司一次能囤几盒对于需要使用依利格鲁司的患者来说，合理的药物储备十分重要。但由于该药物的特殊性和高价格，囤药需要谨慎考虑。药物有效期限制依利格鲁司的有效期通常为24个月，根据这一时间限制，患者囤药量不宜超过两年用量，避免药物过期造成浪费。用药剂量差异不同代谢型患者的用药剂量存在差异：广泛代谢型和中间代谢型患者每日需服用168mg（2粒），差代谢型患者每日84mg（1粒）。这直接影响患者的年度用药量。合理囤药建议基于药物有效期和个体化用药方案，建议患者囤药不超过6-12个月的用量。同时要考虑药物储存条件，确保药品质量不受影响。合理规划用药量既能满足治疗需求，又能避免资源浪费，是戈谢病患者需要重视的问题。依利格鲁司多少钱依利格鲁司的高价格是患者面临的主要障碍之一，了解其价格构成和支付方式对治疗规划很重要。官方定价根据公开信息，依利格鲁司84mg*56粒规格的官方定价约为33870美元一盒。年度治疗费用对于广泛代谢型患者（每日2粒），年用药量约13盒，费用高达44万美元；差代谢型患者（每日1粒）年费用约22万美元。支付方式选择在已上市国家，患者可通过商业保险、政府补助或药厂援助项目减轻负担。中国患者目前只能自费购买，经济压力较大。高昂的药价凸显了罕见病治疗的经济挑战，需要多方共同努力改善药品可及性。依利格鲁司的特殊人群用药依利格鲁司在不同人群中的使用需要特别注意，以下人群的用药方案需要个体化调整。肝肾功能异常患者肝功能损害患者需根据代谢型和损害程度调整剂量或禁用。肾功能不全患者中，终末期肾病患者应避免使用。孕妇及哺乳期女性动物研究显示药物可能影响胎儿发育，哺乳期可能通过乳汁分泌。这些人群使用需严格评估风险收益比。儿童与老年人18岁以下儿童禁用，老年人用药数据有限但无需特殊剂量调整。这些人群的用药需要更加谨慎的监测。特殊人群用药需要综合考虑多方面因素，建议在专业医生指导下制定个体化治疗方案。

依利格鲁司是一种用于治疗1型戈谢病的口服靶向药物，由法国赛诺菲公司生产。该药物已在多个国家和地区获批上市，但在中国尚未获得批准，也未进入医保目录。本文将从依利格鲁司在中国的上市情况、购买难度以及特殊人群用药三个方面展开分析，帮助读者全面了解这一药物的现状。依利格鲁司在中国上市了吗依利格鲁司是一种针对1型戈谢病的创新药物，其全球上市历程始于2014年。对于中国患者而言，这一药物的可及性仍然有限。全球上市情况依利格鲁司于2014年首次获得美国FDA批准，随后在2015年通过欧洲EMA审批，2018年进入日本市场。这些获批为全球戈谢病患者提供了新的治疗选择。中国上市现状截至目前，依利格鲁司尚未在中国获批上市，中国药品监管部门仍在审评过程中，患者暂时无法通过正规渠道获得这一药物。未来展望随着中国药品审评审批制度的改革，创新药物的引进速度正在加快。戈谢病患者可以关注相关进展，期待依利格鲁司早日在中国获批。中国戈谢病患者群体虽小，但治疗需求迫切。依利格鲁司的中国上市将填补这一领域的空白。依利格鲁司好购买吗由于尚未在中国上市，依利格鲁司的获取存在一定难度，患者需要了解相关渠道和替代方案。正规购买渠道目前中国境内没有合法的依利格鲁司销售渠道。患者若需使用，只能通过境外购买或参加临床试验。价格因素在已上市国家，依利格鲁司的价格较高。以美国市场为例，84mg*56粒/盒的售价约为33870美元，对大多数患者来说是沉重的经济负担。替代方案在等待依利格鲁司上市期间，患者可考虑其他已在中国获批的戈谢病治疗方案，如酶替代疗法。同时，应定期随访，监测病情变化。获取依利格鲁司的困难反映了罕见病药物可及性的普遍问题，需要多方共同努力解决。依利格鲁司的特殊人群用药依利格鲁司在不同人群中的使用需要特别注意，以下人群用药需格外谨慎。孕妇及哺乳期女性动物研究显示高剂量依利格鲁司可能影响胎儿发育。人类数据有限，孕妇使用需严格评估风险收益比。哺乳期女性也应谨慎，因为药物可能通过乳汁分泌。儿童与老年人依利格鲁司不适用于18岁以下儿童，其安全性和有效性尚未确立。老年人用药数据有限，但无需特殊剂量调整。肝肾功能不全患者肝功能损害患者需根据代谢型和损害程度调整剂量或禁用。肾功能不全患者中，终末期肾病患者应避免使用。特殊人群用药需要个体化评估，医生应充分了解患者情况后制定治疗方案。

依利格鲁司(elglustat，商品名Cerdelga)是法国赛诺菲公司研发的靶向治疗药物，主要用于治疗1型戈谢病的成年患者。本文将从药品规格、价格信息以及使用注意事项三个方面详细介绍依利格鲁司的相关内容，为患者提供全面的用药参考。依利格鲁司有几种规格依利格鲁司是治疗戈谢病的专用药物，目前在全球市场上的规格相对固定。主要规格依利格鲁司目前只有一种规格：84mg*56粒/盒。这种规格设计可以满足患者一个月的标准用药需求（每日2次，每次84mg）。规格设计特点84mg的单粒剂量经过临床试验验证为最佳治疗剂量。56粒的包装数量既考虑了用药便利性，也保证了药品稳定性。其他规格情况目前市场上尚未出现其他剂量规格的产品。对于需要调整剂量的患者，主要通过改变给药频率来实现，而非调整单次给药剂量。依利格鲁司目前仅有一种规格，患者用药需严格遵循医嘱。依利格鲁司不同规格多少钱由于依利格鲁司只有一种规格，其价格信息相对明确。官方定价法国赛诺菲生产的原研药Cerdelga（84mg*56粒/盒）官方定价大约是33870美元。地区价格差异在不同国家和地区，药品价格可能因医保政策、税收等因素存在差异。美国市场价格最高，部分欧洲国家通过医保谈判可获得一定折扣。长期治疗费用戈谢病需要长期用药，年治疗费用较高，对大多数患者家庭都是沉重负担。依利格鲁司价格昂贵，患者需提前做好经济规划。依利格鲁司的注意事项使用依利格鲁司需要特别注意以下事项。心血管风险依利格鲁司可能延长心脏传导间期，增加心律失常风险。用药前需评估患者心血管状况，有心脏病史者慎用。药物相互作用与CYP2D6或CYP3A抑制剂合用会显著提高血药浓度。用药期间需避免葡萄柚及其制品，并注意调整其他药物剂量。特殊人群用药动物研究中高剂量依利格鲁司可致胎鼠发育异常(脑室扩大、骨化不良等)，人类数据不足，应权衡潜在风险与获益后使用。哺乳期妇女、儿童及肝肾功能不全患者需谨慎使用。用药前必须进行CYP2D6基因检测，根据代谢型调整剂量。

依利格鲁司为葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，适用于基因型经FDA批准检测为CYP2D6广泛代谢型(EM)、中间代谢型(IM)或差代谢型(PM)的成人1型戈谢病患者的长期治疗。本文将从药品价格、购买渠道以及药代动力学特性三个方面详细介绍依利格鲁司的相关信息，帮助患者全面了解这一重要治疗药物。依利格鲁司多少钱一盒依利格鲁司作为治疗罕见病的孤儿药，其价格定位较高，了解具体价格信息对患者用药规划十分重要。官方定价情况法国赛诺菲生产的原研药Cerdelga（84mg*56粒/盒）官方定价为33870美元。价格影响因素药品价格受研发成本、专利保护、市场需求等多重因素影响。依利格鲁司作为治疗罕见病的孤儿药，研发投入大，患者群体相对较小，导致单价较高。长期治疗费用戈谢病需要长期用药，以标准剂量计算（每日2次），一盒药物仅能满足28天用量，年治疗费用可能超过139000美元，对大多数患者家庭都是沉重负担。依利格鲁司价格昂贵，患者需做好充分的经济准备。依利格鲁司在哪里购买由于依利格鲁司尚未在中国上市，患者需要通过特殊渠道获取这一重要药物。海外医疗服务机构专业跨境医疗服务机构可协助患者从美国、欧盟等已上市国家合法购买。这种方式相对可靠，但需支付额外的服务费用和运输成本。国际药房直邮部分国际药房提供直邮服务，患者可通过正规处方购买。需特别注意核实药房资质，避免购买到假冒产品。患者援助计划赛诺菲公司可能提供患者援助项目，符合条件的患者可申请优惠或免费获取药物。建议直接联系制药公司咨询具体方案。购买依利格鲁司需谨慎选择渠道，确保药品质量和合法性。依利格鲁司的药代动力学了解依利格鲁司的体内代谢过程对合理用药具有重要指导意义。吸收与代谢特性依利格鲁司主要通过CYP2D6酶代谢，CYP3A酶次之。半衰期约为6.5-8.9小时，需每日1-2次给药以维持稳定血药浓度。排泄途径药物代谢产物主要通过肾脏和粪便排泄。肾功能损害患者需谨慎使用，特别是CYP2D6中间代谢型和差代谢型患者。药物相互作用与CYP2D6或CYP3A抑制剂合用会显著提高血药浓度，增加心律失常风险。用药期间需避免葡萄柚及其制品。掌握依利格鲁司的药代动力学特点有助于优化治疗方案，提高治疗效果。

依利格鲁司(elglustat，商品名Cerdelga)是法国赛诺菲公司研发的靶向治疗药物，主要用于治疗1型戈谢病的成年患者。本文将从药物版本、价格信息以及治疗效果三个方面详细介绍依利格鲁司的相关内容，为患者提供全面的用药参考。依利格鲁司有哪几个版本依利格鲁司是治疗戈谢病的创新药物，目前在全球市场上主要有以下几种形式。原研药版本由法国赛诺菲公司生产的原研药Cerdelga是目前唯一获得FDA和EMA批准的版本。该药物规格为84mg*56粒/盒，采用珠光蓝绿色胶囊帽和珠光白色胶囊体的独特外观设计。地区差异版本虽然药物成分相同，但在不同国家和地区上市的包装可能存在差异。美国版、欧盟版和日本版的说明书和包装设计会根据当地药品监管要求进行调整，但药物质量和疗效保持一致。仿制药现状目前市场上尚未出现经官方批准的仿制版本，由于专利保护和技术壁垒，预计短期内不会有合法仿制药上市。依利格鲁司目前仅有原研药一个版本，患者需通过正规渠道获取。依利格鲁司不同版本分别多少钱依利格鲁司的价格信息对患者治疗决策具有重要参考价值。原研药价格法国赛诺菲生产的原研药Cerdelga（84mg*56粒/盒）官方定价为33870美元。地区价格差异在不同国家和地区，药品价格可能因医保政策、税收等因素存在差异。美国市场价格最高，部分欧洲国家通过医保谈判可获得一定折扣。长期治疗费用戈谢病需要长期用药，以标准剂量计算，年治疗费用可能超过50万元人民币。这对大多数患者家庭都是沉重负担。依利格鲁司价格昂贵，患者需提前做好经济规划。依利格鲁司的治疗效果了解依利格鲁司的临床疗效对治疗选择具有重要意义。作用机制依利格鲁司作为葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，通过减少葡萄糖神经酰胺的产生来治疗戈谢病。这种靶向治疗方式相比传统酶替代疗法具有口服便利的优势。临床研究数据关键临床试验显示，依利格鲁司能有效维持1型戈谢病患者的病情稳定。在为期9个月的研究中，治疗组患者脾脏体积缩小，肝脏体积缩小，血小板计数和血红蛋白水平均有改善。适用人群特点该药特别适用于CYP2D6广泛代谢型、中间代谢型和差代谢型的成人患者。用药前必须进行基因检测，超快速代谢型患者不适合使用。依利格鲁司为1型戈谢病患者提供了新的治疗选择，但其使用需严格遵循基因检测结果。

依利格鲁司是一种口服药物，专门设计为抑制葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS），其获取渠道和价格信息对患者至关重要。本文将系统介绍该药物的合法购买途径、全球上市现状以及最新价格行情，帮助患者制定合理的购药计划。依利格鲁司的购买渠道有哪些获取依利格鲁司需要了解正规渠道，确保药品质量。医院特殊申请渠道国内部分医院可通过特殊药品申请程序为患者采购，需要主治医师提交完整病历和用药申请，经医院药事委员会审批。境外正规药房购买美国、欧洲等已上市国家的授权药房是可靠来源。患者需持有效处方，部分药房支持国际配送，但需符合海关规定。特许医疗区采购海南博鳌乐城等医疗特区提供未上市药品使用通道。患者可在特区医疗机构就诊后，通过特许政策购买。建议优先选择正规医疗渠道，避免通过不明代购获取药品，以保障用药安全。依利格鲁司的上市情况药品的上市状态直接影响患者的获取方式，了解最新进展很重要。主要国家批准情况该药已在美、欧、日等50余个国家和地区获批，美国FDA最早于2014年批准，欧盟EMA于2015年通过。中国审批进展目前尚未获得NMPA上市许可，药品已进入临床急需境外新药名单，审批进程正在推进中。仿制药开发动态原研专利保护期将至，印度、孟加拉等国企业已开始仿制研发。患者可关注药监局官网或咨询主治医生，获取最新的药品审批信息。依利格鲁司的价格药品价格是治疗决策的重要考量因素，需要全面了解。原研药定价目前了解到依利格鲁司的价格大约是29897美元一盒，不同地区的售价存在5%-15%的浮动。价格影响因素医疗保险覆盖程度、政府采购谈判结果都会影响最终患者支付金额，部分国家提供分期付款方案。费用支持计划制药企业设有患者援助项目，符合条件者可申请费用减免，部分慈善机构也提供专项资助。购药前建议详细了解当地的医保政策和援助计划，做好长期治疗的经济规划。

依利格鲁司是治疗戈谢病的特效药物，依利格鲁司可显著改善患者的肝脾肿大、血液学异常及骨骼症状，适用于特定代谢表型的成年患者，其价格走势和用药规范备受关注。本文将详细介绍2025年该药品的最新定价、全球市场供应情况以及用药前的必要准备工作，为患者提供全面的用药参考信息。2025年依利格鲁司最新价格是多少钱一盒2025年依利格鲁司的市场价格出现区域性差异，受专利保护、医保政策等多重因素影响。美国市场价格目前了解到依利格鲁司的价格大约是29897美元一盒，价格比较昂贵，而且需要患者自费购买。影响价格的因素药品价格可能随汇率波动和医保政策调整而变化，建议购药前向当地医疗机构确认最新定价，以上价格仅供参考。依利格鲁司的全球上市情况了解药品在各国的上市状态，有助于患者规划合法的购药途径。主要市场批准情况依利格鲁司已在美、欧、日等50多个国家和地区获批，2025年新增马来西亚、菲律宾等东南亚国家的上市许可。中国上市进展截至2025年4月21日，依利格鲁司尚未获得NMPA批准，部分患者可通过海南博鳌乐城等医疗特区申请使用。仿制药开发动态原研专利保护期将至，印度、孟加拉等国已有企业提交仿制药申请。患者可通过正规医疗机构了解药品引进的最新进展，避免通过非正规渠道购药。依利格鲁司的用药准备建议患者严格在医生的指导下用药。必要医学检查用药前需完成心电图、肝功能、CYP2D6代谢型检测等基础检查，心脏功能评估尤为重要。药物相互作用筛查详细列出正在使用的所有药物，包括处方药、保健品等，特别注意CYP2D6和CYP3A4抑制剂类药物的使用。治疗计划制定与主治医生讨论预期疗效、可能的不良反应及应对方案，建立规律的复诊和检测计划。建议患者在专业医疗团队指导下开始治疗，做好长期用药的身心准备和经济规划。

依利格鲁司是治疗戈谢病的重要药物，通过特异性抑制GCS的活性，减少葡萄糖神经酰胺（GL-1）的合成，从而有效缓解戈谢病1型（GD1）患者在酶缺陷的影响下，脂质在单核-巨噬细胞系统中的异常蓄积，其在国内的购买渠道和使用注意事项是患者最关心的问题。依利格鲁司国内能买到吗依利格鲁司在国内的获取情况是许多戈谢病患者首要关注的问题，了解其上市状态对治疗选择至关重要。国内上市现状截至目前，依利格鲁司尚未获得中国国家药品监督管理局的正式批准上市，意味着该药物无法通过国内正规医疗渠道直接购买。特殊情况获取部分医院可能通过特殊进口程序为个别患者申请使用，这种情况需要主治医生提出申请，并提供充分的临床依据。替代药物选择国内已批准用于戈谢病治疗的替代药物包括伊米苷酶等酶替代疗法，患者可在医生指导下考虑这些已上市的治疗方案。建议有需求的患者及时咨询专科医生，了解最新的药物引进动态和治疗方案调整。依利格鲁司在哪能买到对于确需使用依利格鲁司的患者，了解合法的购买渠道是确保用药安全的重要前提。境外正规渠道患者可考虑通过境外正规医疗机构或药房购买，美国、欧洲等已批准上市国家的专业药房是相对可靠的来源。特殊进口程序根据中国相关规定，患者可通过医院申请未注册临床急需药品的特殊进口，这一过程需要提供完整的医疗证明和处方。购药风险提示网络代购存在较大风险，可能涉及假药或储存不当的问题。建议避免通过不明渠道购买，确保药品质量。跨境购药时应注意运输条件和海关规定，确保药品在运输过程中保持合适的储存环境。依利格鲁司的用药注意事项正确使用依利格鲁司需要特别注意其潜在的心脏相关风险。心电图变化风险ECG 变化和心律失常的可能性预计依利格鲁司在 eliglustat 血浆浓度显著升高时可导致ECG间期（PR、QTc和QRS）延长，并可能增加心律失常的风险。药物相互作用服用CYP2D6或者是CYP3A抑制剂的患者应根据CYP2D6代谢型状态、抑制剂类型或肝损害程度禁忌使用、避免使用或需要调整依利格鲁司的剂量。心脏疾病禁忌临床试验期间尚未研究 CERDELGA 在既存心脏疾病患者中的使用。以下患者避免使用CERDELGA：既存心脏疾病（充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心脏传导阻滞、室性心律失常）、长QT综合征、与IA类或III类抗心律失常药物联用。用药期间应定期监测心电图和临床症状，出现任何不适及时就医。严格遵循医嘱，不得自行调整用药方案。

导读：依利格鲁司是治疗戈谢病的一线用药，其价格走势和正确使用方法备受患者关注。本文将详细解析2025年该药品的最新定价情况、标准用药方案以及特殊人群使用注意事项，帮助患者全面了解这一重要治疗药物。2025年依利格鲁司正版的价格是多少2025年依利格鲁司的市场价格受多种因素影响，包括专利保护状况、市场竞争格局以及各国医疗政策等。国际市场定价目前了解到依利格鲁司的价格大约是29897美元一盒。价格变动因素医保报销政策直接影响患者自付金额部分国家推出分期付款计划，可减轻患者短期经济压力，企业援助项目也可能降低实际支出。建议患者在购药前咨询当地医疗机构，了解最新的价格政策和优惠方案，做好长期治疗预算规划。依利格鲁司的用法患者需严格遵循医嘱使用依利格鲁司。标准给药方案成人推荐起始剂量为84mg每日一次，整片吞服。可与食物同服或单独服用，建议固定时间给药以提高依从性。剂量调整原则治疗4-6个月后需评估疗效，根据生化指标和临床症状调整剂量。最大日剂量不超过168mg，分两次服用。漏服处理方法如漏服一剂，应在想起时立即补服。若已接近下次服药时间，则跳过漏服剂量，按原计划继续用药，切勿加倍剂量。用药期间应定期复诊，配合医生监测治疗效果和不良反应，及时调整治疗方案。依利格鲁司的特殊人群用药特殊人群使用依利格鲁司需特别谨慎，必要时调整用药方案或选择替代治疗。孕妇用药动物实验显示胚胎毒性，尽管人类数据有限，使用时需权衡风险。育龄女性用药期间应采取可靠避孕措施。哺乳期妇女在大鼠乳汁中发现依利格鲁司，因此建议停药或停哺乳，必须用药时应暂停母乳喂养。儿童/老年患者该药的安全性和有效性尚未确立，18岁以下患者和65岁以上老年人使用需严格评估风险收益比。肝肾功能不全患者需根据代谢表型调整剂量，特别在禁忌症及用法用量部分需特别留意，重度肝功能损害患者禁用。特殊人群用药前应充分告知医生自身状况，在专业医师指导下制定个体化治疗方案。

依利格鲁司是治疗戈谢病的重要药物，其高昂的原研药价格让许多患者望而却步。本文将系统分析该药物仿制药的市场现状、价格水平以及正确保存方法，帮助患者了解获取正规药品的可靠途径，同时掌握科学的药品储存技巧，确保治疗效果最大化。依利格鲁司仿制药的正确购买途径目前全球范围内依利格鲁司的仿制药尚未大规模上市，患者需要谨慎选择购买渠道，避免遭遇假药风险。仿制药市场现状暂时未了解到有仿制药上市，原研药的专利保护期尚未到期，多数国家尚未批准仿制版本，部分地区的仿制药申报仍在审批阶段。正规购买渠道患者应通过医院药房或有资质的零售药店购买，跨境购药时可选择原产国正规药房，并办理合法的个人药品进口手续。风险规避建议网络代购存在较大风险，建议查验卖家的药品经营资质，购买时要求提供完整的药品追溯信息，包括批号、有效期等关键数据。在仿制药尚未正式上市前，患者应优先考虑通过正规渠道获取原研药，或咨询主治医生是否有合适的替代治疗方案。依利格鲁司的价格了解药品价格行情有助于患者做好治疗预算，合理规划长期用药的经济支出。原研药价格目前了解到依利格鲁司的价格大约是29897美元一盒。这个价格对应标准包装规格，不同地区的售价可能存在10%-15%的浮动。价格影响因素药品定价受研发成本、生产工艺、运输条件等多方面影响。部分国家的医保政策可能显著降低患者实际支付金额。费用节省建议可咨询制药企业提供的患者援助计划。部分保险公司提供特殊药品报销服务，购买前建议详细了解医保政策。考虑到需要长期用药，患者应全面评估治疗费用，在专业医师指导下制定可持续的治疗方案。依利格鲁司如何正确保存科学的保存方法可以确保药品质量稳定。储存环境要求建议在20-25℃室温下保存，避免阳光直射。短期携带外出时，温度控制在15-30℃范围内均可接受。包装处理方式保持原包装完好，不要将药品转移至其他容器，铝箔包装未拆封前具有良好的防潮保护作用。特殊注意事项远离潮湿环境，不要存放在浴室或厨房。确保儿童无法接触，建议加锁保管，过期药品应及时处理，不可继续使用。定期检查药品外观变化，如发现片剂出现变色、碎裂等异常情况，应立即停止使用并咨询专业药师。

依利格鲁司是一种用于治疗特定代谢性疾病的药物，比如戈谢病，属于葡萄糖脑苷脂酶抑制剂。该药物通过调节酶活性发挥作用，主要适用于成人患者的长期治疗，了解药品价格、使用方法和注意事项对患者治疗决策具有重要意义。依利格鲁司不同版本一盒的最新价格药品价格是患者选择治疗方案时的重要考量因素。依利格鲁司是一种专利药物，其定价受研发成本、生产工艺和市场定位等多方面影响。药品价格目前了解到依利格鲁司的价格大约是29897美元一盒，是标准规格的原研药物。不同国家和地区的售价可能存在差异，主要受当地医疗政策和税收制度影响。如何购买依利格鲁司还未在国内上市，患者需要通过特殊渠道获取。部分国家允许凭处方在专业药房购买，建议通过正规医疗机构咨询购买途径。跨境购药需特别注意药品真伪和运输条件。价格信息可能随市场变化而调整，建议患者在购买前确认最新定价。同时需要考虑后续治疗的持续费用，做好长期用药规划。依利格鲁司用药注意事项了解用药注意事项可以帮助患者更好地管理治疗过程，减少潜在风险。不良反应监测常见不良反应包括关节痛、头痛和消化道症状，用药期间应定期进行肝功能检查，出现严重不适及时就医，记录用药后的身体反应有助于医生评估治疗效果。药物相互作用与某些代谢酶抑制剂或诱导剂合用时可能影响药效，服用其他药物前应咨询医生，避免自行合用中药或保健品，完整告知医生当前用药情况很必要。用药期间保持规律随访，配合医生进行疗效评估，任何治疗方案的调整都应在专业指导下进行。依利格鲁司怎么使用规范用药是保证治疗效果的基础，患者应严格遵循医嘱，掌握正确的服药方法。使用方式通常建议每天固定时间口服，可与食物同服或单独服用。整片吞服，不要咀嚼或压碎。如果漏服一次，除非接近下次服药时间，否则应尽快补服。推荐剂量标准起始剂量为每日一次，每次84mg。医生会根据治疗效果和耐受性调整剂量，特殊人群如肝肾功能不全者可能需要剂量调整，需严格遵医嘱。请按照处方量使用依利格鲁司，不要自行增减剂量。妥善保存药物，放置在儿童接触不到的地方，过期药品应按规定方式处理。

导读：依利格鲁司也称为依利格鲁斯特，属于格伦扎酯类酶抑制剂，通过抑制葡萄糖酰胺酯酶，减少血液和脾脏中的葡萄糖酰胺酯的积累，主要用途是治疗Gaucher病（戈谢病），这篇文章主要讲了依利格鲁司的给药说明、用药禁忌、饮食禁忌和治疗效果等内容。给药说明依利格鲁司的剂量根据患者的CYP2D6代谢状态来确定：对于CYP2D6广泛代谢型（EMs）和中间代谢型（IMs），推荐剂量为84mg，每日两次。对于CYP2D6弱代谢型（PMs），推荐剂量为84mg，每日一次。餐前餐后都可以服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁一起食用，因为它们可能会影响药物的代谢。如果在用药期间错过了一剂依利格鲁司，应在下一个预定时间服用规定的剂量，不要加倍。用药禁忌1、患有心脏疾病的患者应避免使用依利格鲁司，特别是最近发生过急性心肌梗死、充血性心力衰竭、心脏传导阻滞、心动过缓或室性心律失常的患者，以及患有长QT综合征的患者。2、对于任何程度的肝功能损害的患者，包括严重（Child-Pugh C级）肝功能损害、中度（Child-Pugh B级）肝功能损害服用强或中度CYP2D6抑制剂的轻度（Child-Pugh A级）肝损伤患者，都应避免使用依利格鲁司。3、对CYP2D6快速代谢的患者，若有中重度肝损害或正在使用CYP2D6抑制剂，应避免使用依利格鲁司。对CYP2D6中间或慢速代谢的患者，任何程度的肝损害都应避免使用依利格鲁司。4、避免同时服用会抑制CYP2D6或CYP3A的其他药物，这可能需要根据患者代谢情况、肝功能及其他药物类型来决定是否调整依利格鲁司剂量。饮食禁忌避免葡萄柚和葡萄柚汁。服药期间保持均衡饮食，避免过量摄入高脂肪食物。某些食物和草药可能含有能够影响药物代谢的成分，例如某些绿茶、咖啡和巧克力中的咖啡因和茶碱。虽然这些食物对依利格鲁司的影响尚未明确，但为了避免潜在的药物相互作用，建议患者在服药期间尽量避免大量摄入这些食物。治疗效果1、减少靶器官脂质积累：依利格鲁司通过抑制糖基神经酰胺合成酶，减少糖基神经酰胺的产生，从而减轻其在肝脏、脾脏、骨髓等靶器官中的积累。2、改善血液学指标：临床研究表明，依利格鲁司治疗可以改善戈谢病患者的血红蛋白水平和血小板计数。3、减少器官肿大：依利格鲁司能够减少戈谢病患者的肝脏和脾脏体积，改善器官肿大的症状。4、长期疗效：依利格鲁司在长期治疗（最长可达9年）中显示出持续的疗效，包括脾脏和肝脏体积的持续改善，以及血红蛋白水平和血小板计数的稳定。依利格鲁司为戈谢病患者提供了一种有效的治疗选择，并且在临床试验中显示出良好的疗效和安全性。具体的治疗效果可能因个体差异而异，患者应在医生的指导下使用依利格鲁司，并进行定期监测和评估。

全球首个戈谢病口服药物依利格鲁司参考价格在218125~22300元之间。截至2024年3月，依利格鲁司并没有在中国上市，患者需要自己前往国外购买，或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。关于依利格鲁司依利格鲁司特是由赛诺菲公司(Sanofi)和它旗下的健赞公司( Genzyme)共同研发的一种神经酰胺类似物，商品名是Cerdelga。该药物可以抑制葡萄糖脑苷脂合成酶的活性,从而阻止葡萄糖脑苷脂的合成,进而降低葡萄糖脑苷脂的含量，使其能够被体内剩余的葡萄糖脑苷脂酶分解掉，实现治疗效果。更多关于依利格鲁司的资讯可以参考：依利格鲁司(Cerdelga)的功效与作用？依利格鲁司价格及购买渠道全球首个戈谢病口服药物依利格鲁司参考价格在218125~22300元之间。对于国外购买英克西兰，尤其是通过海外医疗服务机构，以下是一些建议：1、选择正规机构：确保选择的海外医疗服务机构具有合法资质和良好声誉。您可以通过查看机构的认证情况、客户评价等方式来评估其可靠性。2、咨询与沟通：与机构进行详细沟通，了解他们提供的服务内容、价格、药品来源等信息。同时，提供您的个人情况和需求，以便机构能够为您提供更准确的建议。依利格鲁司的用法用量及不良反应1、用法用量CERDELGA 适用于长期治疗经 FDA 许可试验检测为 CYP2D6 快代谢型 (EM)、中间代谢型 (IM) 或慢代谢型 (PM)1 型高雪氏症 (GD1) 成人患者。（1）EM和IM：84 mg口服，每日两次。（2）PM：84 mg口服，每日一次。2、不良反应依利格鲁司的最常见的不良反应 (≥10%) 为：疲乏、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。以上信息来源于美国FDA说明书，患者在具体使用时最终需要按照医嘱进行正确用药。依利格鲁司的治疗效果一项正在进行的研究比较了戈谢病患者经ERT达到治疗终点后,依利格鲁司(106例,E组)和伊米甘酶(54例,I组)对于各项指标(包括血液学参数和肝脾体积)的稳定情况，并将此作为主要研究终点(NCTO0943111)[1]。E组99例患者服药剂量从前4周的50 mg, bid逐渐增加到第52周的150 mg , bid;I组47例患者每2周静注剂量与此前接受ERT治疗的剂量相同。第52周时评价主要终点显示:E组84.8% ,I组93.6%的患者各项指标维持稳定。另一项多中心的随机双盲对照试验表明,对于未经ERT治疗的戈谢病患者使用依利格鲁司治疗9个月后,脾脏体积较基线平均缩小45% ,血小板计数提升58%;安慰剂对照组此时换用依利格鲁司治疗9个月后,可见临床症状较之前明显改善。参考文献[1]闫伟洋,冯文化.戈谢病及相关治疗药物[J].中国新药杂志,2015,24(13):1493-1497.热文推荐：英克西兰半年打一针能降血脂吗？

依利格鲁司(eliglustat)可抑制葡糖神经酰胺合酶，从而减少底物葡糖神经酰胺的产生并减少其积累，延缓疾病进程，改善患者生活质量。关于依利格鲁司(eliglustat)目前口服依利格鲁司(eliglustat)在多个国家获得批准，用于长期治疗患有1型戈谢病(GD1)的成年人，他们是细胞色素P450(CYP)2D6广泛代谢者(EMs)、中间代谢者(IMs)或不良代谢者(PMs)。依利格鲁司(eliglustat)的作用依利格鲁司(eliglustat)是一种抑制葡萄糖神经酰胺合酶的小分子口服葡萄糖神经酰胺类似物，用于治疗成人1型戈谢病。这种酶的抑制减少了肝、脾、骨髓和其他器官中脂质葡糖神经酰胺的积累。依利格鲁司(eliglustat)的功效1、减少器官肥大：在为期9个月的3期ENGAGE试验中，与安慰剂相比，在首次接受GD1治疗的成人中，依利格鲁司(eliglustat)显著改善了血液学终点并减少了器官肥大。2、改善骨骼评分：依利格鲁司(eliglustat)接受者的骨髓负荷评分(Gaucher细胞浸润的标志)和GD1生物标志物也比基线有所改善。3、维持疾病稳定性：在为期12个月的3期ENCORE试验中，对于接受ERT≥3年且病情稳定的成人，在维持疾病稳定性方面，口服依利格鲁司(eliglustat)并不劣于静脉注射imiglucerase[一种酶替代疗法(ERT)]。4、提高生活质量：在这些关键试验和一项2期试验的延长期内，使用依利格鲁司(eliglustat)进行长期治疗(≤4年)期间，患者在内脏、血液学和骨骼终点方面经历了持续改善。同时，由于其方便的口服方案，依利格鲁司(eliglustat)是ERT的新兴替代疗法，用于长期治疗患有CYP2D6EMs、IMs或PMs的GD1成人。副作用依利格鲁司(eliglustat)最常见的不良反应为背痛、头痛、疲乏、腹泻、恶心、四肢疼痛和上腹痛。其他不良反应还有肢体疼痛、胃食管反流病、消化不良、心悸、咳嗽、皮疹、头晕、乏力等。副作用处理方式1、背痛：建议患者注意休息，保证充足的休息时间，避免劳累，避免干重活。2、头痛：可以使用热水袋或冰袋敷在头痛部位。必要时可遵医嘱使用头药物治疗，例如对乙酰氨基酚等，可以缓解头痛，轻柔地按摩颈部肌肉可能有助于缓解头痛。3、疲乏：患者应确保充足的睡眠和休息。同时均衡饮食，确保摄入足够的维生素和矿物质。4、腹泻：患者应避免进食油腻、寒凉、辛辣和高纤维的食物，同时保证摄入充足水分，必要时使用抗腹泻药物治疗。5、恶心：恶心的患者应避免油腻、辛辣刺激性食物，多吃一些清淡、易消化的食物。同时保持室内空气新鲜，避免强烈的气味。美托洛尔或甲氧氯普胺等抗恶心药物可以减轻恶心。注意事项当血浆浓度明显增高时，依利格鲁司(eliglustat)可导致ECG间期延长，甚至增加增加心律失常的风险。1、服用CYP2D6或CYP3A抑制剂的患者应根据抑制剂类型、CYP2D6代谢型状态或肝损害程度避免使用或需要调整依利格鲁司(eliglustat)的剂量。2、临床试验期间尚未研究依利格鲁司(eliglustat)在既存心脏疾病患者中的使用。以下患者避免使用依利格鲁司(eliglustat)：（1）既存心脏疾病（心动过缓、充血性心力衰竭、心脏传导阻滞、近期急性心肌梗死、室性心律失常）；（2）长QT综合征。（3）与IA类（例如普鲁卡因胺）或III类（例如胺碘酮）抗心律失常药物联用。相关热文推荐：维葡瑞的适应症,功效作用,用法,副作用及注意事项？

关于依利格鲁司依利格鲁司(Cerdelga)是一种用于治疗1型戈谢病的葡萄糖神经酰胺合成酶口服抑制剂，适用于患有1型戈谢病(GD1)的成年患者的长期治疗，这些患者通过FDA批准的测试检测为CYP2D6正常代谢者、中等代谢者或差代谢者。依利格鲁司可被CYP2D6分解为无活性代谢物，在较小程度上被CYP3A分解为无活性代谢物。依利格鲁司的剂量基于个人的CYP2D6代谢状态。具有正常CYP2D6活性的个体被称为正常代谢者(NM)，那些活性降低的个体被称为中间代谢者(IM)，如果没有活性，则称为弱代谢者(PM)。FDA批准的eliglustat药品标签根据其CYP2D6状态和CYP2D6或CYP3A抑制剂的合并使用提供了具体的剂量指南，并指出在确定适当剂量时还应考虑肝肾功能。标签还指出，CYP2D6超快速代谢者(UM)可能无法达到足够的治疗效果浓度，对于无法确定CYP2D6基因型的个体，无法推荐特定剂量。推荐剂量一、成人推荐剂量需要根据患者的 CYP2D6 代谢者状态制定推荐剂量1、EM：84mg，每日两次。2、IM：84mg，每日两次。3、PM：84mg，每日一次。二、有或无肝损害以及合并使用CYP2D6或CYP3A抑制剂的EM和IM的剂量给药频率降低至每日一次，剂量还是84mg。用药技巧1、整粒吞服胶囊，建议用水送服，不可以压碎、打开胶囊、溶解后服用。2、依利格鲁司可与或不与食物一起服用。3、依利格鲁司避免食用葡萄柚或葡萄柚汁同时服用。4、漏服一剂依利格鲁司应在下一次计划时间服用处方剂量，不可以加倍服用下一次剂量。禁忌症一、EM代谢状态患者1、避免同时使用强效或中效 CYP2D6 抑制剂与强效或中效 CYP3A 抑制剂。2、中度或重度肝损害患者禁用。3、轻度肝损害且正在使用强效或中度CYP2D6抑制剂者禁用。二、IM代谢状态患者1、避免同时使用强效或中效CYP2D6抑制剂与强效或中效CYP3A抑制剂。2、避免同时服用强效CYP3A抑制剂。3、任何程度的肝损害者禁用。三、PM代谢状态患者1、服用强效CYP3A抑制剂者禁用。2、任何程度的肝损害者禁用。什么是戈谢病戈谢病是一种常染色体隐性代谢疾病，以溶酶体内葡萄糖神经酰胺(一种鞘脂，也称为葡萄糖脑苷脂)积聚为特征。这是由基因GBA编码的酸性β-葡萄糖苷酶的功能障碍引起的。1型GD可能在儿童期或成年期出现，症状包括骨骼疾病、肝脾肿大、血小板减少、贫血和肺部疾病，并且——与2型和3型Gaucher不同——主要不直接影响中枢神经系统。疗效依利格鲁司是一种抑制葡萄糖神经酰胺合酶的小分子口服葡萄糖神经酰胺类似物，这种酶的抑制减少了肝、脾、骨髓和其他器官中脂质葡糖神经酰胺的积累。在为期9个月的3期ENGAGE试验中，与安慰剂相比，依利格鲁司显著改善了血液学终点，并减少了器官肥大，依利格鲁司组患者的骨髓负荷评分和GD1生物标志物也比基线有所改善。在一些关键试验和一项2期试验的延长期内，使用依利格鲁司长期治疗(≤4年)期间，患者在内脏、血液学和骨骼终点等方面持续改善。由此可见，依利格鲁司是ERT的新兴替代疗法，用于长期治疗患有CYP2D6 EMs、IMs或PMs的GD1成人患者。参考文献：Scott LJ. Eliglustat: A Review in Gaucher Disease Type 1. Drugs. 2015 Sep;75(14):1669-78. doi: 10.1007/s40265-015-0468-9. PMID: 26384672.相关热文推荐：阿西米尼(asciminib)治疗白血病一年费用？

依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的价格依利格鲁司胶囊的价格目前了解到大概是218125元左右一盒，规格是84mg，价格受多种因素影响不固定。截止到2023年12月4日，依利格鲁司胶囊还没有在中国大陆地区上市，国内的医院药房还没有售卖，也没有价格内容公布。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）在海外的上市时间是2014年8月在美国获批上市。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的购药渠道由于患者必须在医生的指导下使用依利格鲁司胶囊，因此，患者通常可以在就诊医院的药房或特殊药品配送中心购买到依利格鲁司胶囊。在购买前，患者需要提供医生开具的处方，并出示相应的就诊记录。有需要的患者可以去已经上市依利格鲁司胶囊的地区购买。一些专门经营药品销售的电商平台或在线药店往往提供了便捷的购药方式。患者只需要在平台上搜索依利格鲁司胶囊，并加入购物车进行结算。购买时，患者需要提供相应的个人信息和处方，部分电商平台还可能需要对处方进行验证。有需要的患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，可以将药物邮寄到家，性价比更高。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的用法用量依利格鲁司胶囊（Cerdelga）适用于长期治疗经 FDA 许可试验检测为 CYP2D6 快代谢型 （EM）、慢代谢型 （PM）、中间代谢型 （IM） 1 型高雪氏症 （GD1） 成人患者。不同的类型，用药剂量会有差别。CYP2D6 代谢型状态：EM型的剂量是84 mg 每日两次；IM型的剂量是84 mg 每日两次；PM型的剂量是84 mg 每日一次。整粒吞服胶囊，最好用水送服，不得压碎、溶解或打开胶囊。用药期间避免食用葡萄柚或葡萄柚汁（强效 CYP3A 抑制剂）。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的治疗效果依利格鲁司胶囊（Cerdelga）是一种口服底物减少疗法，是治疗CYP2D6代谢不良、中等或广泛的1型戈谢病（GD1）成人患者（超过90％的患者）的一线疗法。在3期ENGAGE试验（NCT00891202）的主要分析中，与安慰剂相比，依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗9个月后脾脏和肝脏体积显著缩小，血红蛋白浓度和血小板计数增加。一项试验报告了进入试验延长期的患者的 18 个月疗效，在延长期内，所有患者都接受了依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗。在 40 名试验患者中，39 人进入了延长期，38 人完成了 18 个月的治疗。测定了脾脏和肝脏体积、血红蛋白浓度、血小板计数、骨矿物质密度、骨髓负担和戈谢病生物标志物的绝对值和随时间变化的百分比。对于在双盲期随机接受依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗的患者，继续接受依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗9个月后，所有疾病参数都会得到逐步改善。对于在双盲期随机接受安慰剂治疗的患者，在为期9个月的开放标签期接受依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗后，脾脏和肝脏体积显著缩小，血红蛋白和血小板显著增加，变化率与在双盲期接受依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗的患者相似。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗还改善了骨髓负担评分、骨矿物质密度和戈谢病的既定生物标志物，包括生物活性脂质葡萄糖鞘氨醇的减少。这些发现强调了依利格鲁司胶囊（Cerdelga）对治疗无效患者的疗效。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的耐受性良好，长期服用也不会产生新的安全问题。相关热文推荐：依利格鲁司胶囊(Cerdelga)的不良反应怎么处理? 参考文献Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, Shankar SP, Baris H, Ghosn M, Mehta A, Packman S, Pastores G, Petakov M, Assouline S, Balwani M, Danda S, Hadjiev E, Ortega A, Gaemers SJM, Tayag R, Peterschmitt MJ. Outcomes after 18 months of eliglustat therapy in treatment-naïve adults with Gaucher disease type 1: The phase 3 ENGAGE trial. Am J Hematol. 2017 Nov;92(11):1170-1176. doi: 10.1002/ajh.24877. Epub 2017 Oct 3. PMID: 28762527; PMCID: PMC5656936.

依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的不良反应依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的不良反应常见的包括关节痛、疲乏、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛、胃肠胀气等，患者体质和病情不同，用药后的不良反应表现也是不一样的。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的不良反应处理1、关节痛：可以采取热敷或按摩的方式缓解疼痛，或者在医生的指导下使用消炎止痛药。2、疲乏：通常无需特殊处理，但需要保证充足的休息时间，避免过度劳累。3、头痛：可以尝试用热敷或冷敷缓解疼痛，严重时可以在医生的指导下使用止痛药。4、恶心：可以在医生的指导下使用止吐药，同时避免油腻和刺激性食物。5、腹泻：需要避免刺激性食物和饮料，适当补充水分和盐分，在医生的指导下使用止泻药。6、背痛：可以采取热敷或按摩的方式缓解疼痛，或者在医生的指导下使用非处方药。7、四肢疼痛：可以在医生的指导下使用非处方药或处方药来缓解疼痛。8、上腹痛：可以在医生的指导下使用胃药或止痛药来缓解疼痛。9、胃肠胀气：可以在医生的指导下使用胃药或气体减少剂来缓解胀气。如果不良反应严重或持续不断，建议及时咨询医生或就医。在用药期间，应遵循医生的用药建议和注意事项，以确保安全和有效。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的适应症依利格鲁司胶囊（Cerdelga）适用于长期治疗经 FDA 许可试验检测为 CYP2D6 快代谢型 （EM）、中间代谢型 （IM） 或慢代谢型 （PM）1 型高雪氏症 （GD1） 成人患者。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的特定人群用药怀孕关于依利格鲁司胶囊（Cerdelga）在孕妇中的应用的可用数据包括临床开发计划期间发生的20例妊娠和少量上市后病例报告。这些数据不足以评估药物相关风险、重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局。哺乳期没有关于母乳中依格鲁司他的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的人类数据。应考虑母乳喂养对发育和健康有益，以及母亲对 CERDELGA 的临床需求以及 CERDELGA 或潜在母体疾病对母乳喂养儿童的任何潜在不利影响。老年人使用依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。临床经验尚未发现老年患者和年轻患者之间的反应差异。肾功能损害根据患者的CYP2D6代谢状态，在肾功能不全患者中使用依利格鲁司胶囊（Cerdelga）：CM5型：对于终末期肾病 （ESRD） 患者（估计肌酐清除率 （eCLcr） 低于 15 mL/min，未接受透析或需要透析），应避免使用依利格鲁司胶囊（Cerdelga）。对于轻度、中度或重度肾功能不全（eCLcr 至少 15 mL/min）的患者，不建议调整剂量。IM 和 PM型：在任何程度的肾功能不全患者中避免使用依利格鲁司胶囊（Cerdelga）。肝功能损害根据CYP2D6代谢状态和同时使用CYP2D6或CYP3A抑制剂，在肝功能损害患者中使用依利格鲁司胶囊（Cerdelga）。CM5型：依利格鲁司胶囊（Cerdelga）禁用于的患者：严重（Child-Pugh C 级）肝功能损害和中度（Child-Pugh B 级）肝功能损害；以及服用强或中度 CYP2D6 抑制剂的轻度（Child-Pugh A 级）肝功能损害的患者。在轻度肝功能损害患者中，将依利格鲁司胶囊（Cerdelga） 84mg的剂量频率降低至每天一次：弱 CYP2D6 抑制剂；强、中或弱 CYP3A 抑制剂；除非上述另有说明，否则不建议对轻度肝功能损害患者进行剂量调整。IM 和 PM型：依利格鲁司胶囊（Cerdelga）禁用于任何程度的肝功能损害患者。相关热文推荐：布地奈德缓释胶囊3mg的价格是多少？

美国FDA于2014年8月19日批准健赞(Genzyme)公司的依利格鲁司(eliglustat)胶囊上市，用于治疗成年患者的1型戈谢病(GD1)。戈谢病是由溶酶体酸性β-葡萄糖苷酶缺乏所致，依利格鲁司(eliglustat)治疗效果明显，患者可在医生的指导下用药治疗。 戈谢病治疗药物依利格鲁司(eliglustat) 戈谢病是一种常染色体隐性遗传疾病，分为神经性的(I型)和非神经性的(II型和III型)两大类。戈谢病的发生是由于β-葡糖脑甘酯酶活性降低，导致底物葡萄糖脑苷脂不能正常降解，而在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核巨噬细胞内贮积。 最常用的戈谢病治疗方案为静脉滴注的酶替代疗法以及采用口服给药的底物减少疗法。新上市的口服药物依利格鲁司(eliglustat)可减少葡糖脑甘脂的合成，对于接受和未接受过酶替代治疗的患者经临床试验证明疗效确切，是戈谢病治疗极具竞争力的新选择。 依利格鲁司(eliglustat)适应症 依利格鲁司(eliglustat)适用于长期治疗经 FDA 许可试验检测为 CYP2D6 快代谢型 (EM)、中间代谢型 (IM) 或慢代谢型 (PM)1 型戈谢病成人患者。 使用限制： 1、CYP2D6 超快速代谢者 (URM) 可能无法达到足够的 CERDELGA 浓度以达到治疗效果。 2、无法确定 CYP2D6 基因型的患者（代谢不确定者）不推荐使用特定剂量。 依利格鲁司(eliglustat)作用原理 依利格鲁司(eliglustat)是一种酶替代治疗药物，用于治疗戈谢病。它的作用原理涉及抑制体内的酸性β-葡萄糖苷酸酶。 戈谢病是一种遗传性疾病，由于体内缺乏或缺少酸性β-葡萄糖苷酶，导致酸性β-葡萄糖苷脂质在器官和组织中的沉积。这些沉积物主要影响骨髓、肝脏、脾脏和骨骼系统，引起多种症状和并发症。 依利格鲁司(eliglustat)通过抑制酸性β-葡萄糖苷酸酶的活性，可以阻止酸性β-葡萄糖苷的合成。这样，酸性β-葡萄糖苷的降解和代谢增加，导致体内酸性β-葡萄糖苷脂质的积累减少。 通过减少酸性β-葡萄糖苷脂质的积累，依利格鲁司(eliglustat)可以改善戈谢病患者的症状和体征，包括减轻肝脏和脾脏肿大、改善骨骼症状、减少贫血和血小板减少等。 依利格鲁司(eliglustat)的治疗效果 依利格鲁司(eliglustat)是一种新型口服底物减少疗法，最近在美国和欧盟被批准作为戈谢病1型成人的一线治疗药物。依利格鲁司(eliglustat)抑制葡糖神经酰胺合酶，从而减少底物葡糖神经酰胺的产生并减少其积累。 口服依利格鲁司(eliglustat)在多个国家获得批准，用于长期治疗患有1型戈谢病(GD1)的成年人，他们是细胞色素P450 i(CYP) 2D6广泛代谢者(EMs)、中间代谢者(IMs)或不良代谢者(PMs)[这三种CYP类别涵盖超过90 %的个体]。 依利格鲁司(eliglustat)是葡糖神经酰胺合酶的有效选择性抑制剂，葡糖神经酰胺合酶是某些鞘糖脂合成中的限速酶，因此降低鞘糖脂的生物合成速率以抵消分解代谢缺陷(即底物减少疗法)。在三期9个月的 ENGAGE临床研究中，依利格鲁司(eliglustat)与安慰剂组（第一次使用GD1）组相比，明显改善了血液学终点，减轻了器官肥大；同时，依利格鲁司组患者的骨髓负载分数、GD1等指标也较对照组有明显改善。三期12个月的 ENCORE临床研究发现，经 ERT治疗3年或更长时间的患者，经口服依利格鲁司治疗后，其病情稳定程度不低于静脉注射imiglucerase[一种酶替代疗法(ERT)]。 在上述两个重要临床研究及二期临床研究中，依利格鲁司(eliglustat)在较长时间（4年）中，其脏器功能、血液功能及骨代谢指标均得到明显改善，且未出现新的安全隐患。更多的临床实践将帮助我们更加清楚地认识依利格鲁司在成年GD1患者中的作用。同时，由于其方便的口服方案，依利格鲁司(eliglustat)ERT的新兴替代疗法，用于长期治疗患有CYP2D6EMs、IMs或PMs的GD1成人。 总结 依利格鲁司(eliglustat)的使用应该根据医生的处方和指导进行，并且治疗戈谢病通常是个体化的。患者应严格遵循医生的建议，并定期进行复诊以评估疗效和调整治疗方案。

依利格鲁司(Cerdelga)是一种葡糖脑苷脂结构类似物,可抑制葡糖脑苷脂合成酶的活性,降低戈谢病患者溶酶体中的葡糖脑苷脂含量,从而改善患者的症状。 关于依利格鲁司(Cerdelga) 2014年8月，美国FDA批准依利格鲁司Cerdelga(eliglustat)治疗1型戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，由于缺乏葡糖脑苷脂酶而引起脂肪在脾脏、肝脏及骨髓聚积，主要特征包括肝脏及脾脏肿大和贫血。本品通过抑制脂肪形成的代谢过程而减少脂肪的产生。此外，本品还获得FDA罕用药资格。 依利格鲁司(Cerdelga)的作用 依利格鲁司(Cerdelga)为葡萄糖苷酰鞘氨醇的结构类似物,对葡萄糖苷酰鞘氨醇合成酶具有抑制作用，从而可减少葡萄糖苷酰鞘氨醇在溶酶体中的贮积,改善患者症状。临床前药理学研究显示，依利格鲁司口服时生物利用度高，且毒性较低。 依利格鲁司(Cerdelga)的功效 两项199例1型戈谢病患者参与的临床研究评价了本品的安全性及有效性。 在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究中，40例之前未接受过酶替代治疗的1型戈谢病受试者以初始剂量42 mg接受治疗，一日2次，4周后，服用最大剂量（一日2次，每次84 mg)治疗。第39周时，与安慰剂相比，本品可使脾脏体积、肝脏体积、血小板计数及血红蛋白水平得到更大改善。 另一项159例曾用酶替代疗法治疗稳定的1型戈谢病受试者参与的临床研究比较了本品与酶替代疗法的安全性及有效性。受试者接受酶替代治疗药物伊米苷酶或本品治疗。 研究表明，本品在稳定血红蛋白水平、改善血小板计数及脾脏和肝脏体积方面与伊米苷酶有类似疗效。 依利格鲁司(Cerdelga)的副作用 依利格鲁司(Cerdelga)常见不良反应为疲劳、头痛、恶心、腹泻、背部疼痛、四肢疼痛和上腹部疼痛。以下是处理这些不良反应的一些建议： 1、疲劳：多休息，保持良好的睡眠质量，适量参与轻度的身体活动，保持饮食均衡，避免过度疲劳。 2、头痛：可以考虑使用非处方药物，如对乙酰氨基酚（扑热息痛）来缓解头痛。如果症状持续或加重，建议咨询医生。 3、恶心和腹泻：保持饮食清淡，避免食用过多油腻或刺激性食物。分多次进食，避免过度进食。如症状严重或持续，建议咨询医生。 4、背部疼痛和四肢疼痛：可以尝试使用非处方药物，如布洛芬（布洛芬酸）或其他非甾体类抗炎药物来减轻疼痛。注意遵循药物的使用说明和剂量建议。 5、上腹部疼痛：保持饮食规律，避免食用过多辛辣或刺激性食物。如症状严重或持续，建议咨询医生。 总结 临床研究表明,伊格鲁特能够显著改善患者肝脾肿大的症状，提高血小板计数，且疗效不劣于伊米甘酶，对于酶替代治疗达到预期目标的患者,可使各项临床指标均维持稳定。因此,伊格鲁特将成为戈谢病治疗极具竞争力的新选择。 相关热文推荐：新药舒沃哲(舒沃替尼)正式在中国获批上市 https://www.1blv.com/newsDetail/121408.html