依利格鲁司(eliglustat)的作用与功效是什么？

依利格鲁司(eliglustat)可抑制葡糖神经酰胺合酶，从而减少底物葡糖神经酰胺的产生并减少其积累，延缓疾病进程，改善患者生活质量。

关于依利格鲁司(eliglustat)

目前口服依利格鲁司(eliglustat)在多个国家获得批准，用于长期治疗患有1型戈谢病(GD1)的成年人，他们是细胞色素P450(CYP)2D6广泛代谢者(EMs)、中间代谢者(IMs)或不良代谢者(PMs)。

依利格鲁司(eliglustat)的作用

依利格鲁司(eliglustat)是一种抑制葡萄糖神经酰胺合酶的小分子口服葡萄糖神经酰胺类似物，用于治疗成人1型戈谢病。这种酶的抑制减少了肝、脾、骨髓和其他器官中脂质葡糖神经酰胺的积累。

依利格鲁司(eliglustat)的功效

1、减少器官肥大：

在为期9个月的3期ENGAGE试验中，与安慰剂相比，在首次接受GD1治疗的成人中，依利格鲁司(eliglustat)显著改善了血液学终点并减少了器官肥大。

2、改善骨骼评分：

依利格鲁司(eliglustat)接受者的骨髓负荷评分(Gaucher细胞浸润的标志)和GD1生物标志物也比基线有所改善。

3、维持疾病稳定性：

在为期12个月的3期ENCORE试验中，对于接受ERT≥3年且病情稳定的成人，在维持疾病稳定性方面，口服依利格鲁司(eliglustat)并不劣于静脉注射imiglucerase[一种酶替代疗法(ERT)]。

4、提高生活质量：

在这些关键试验和一项2期试验的延长期内，使用依利格鲁司(eliglustat)进行长期治疗(≤4年)期间，患者在内脏、血液学和骨骼终点方面经历了持续改善。同时，由于其方便的口服方案，依利格鲁司(eliglustat)是ERT的新兴替代疗法，用于长期治疗患有CYP2D6EMs、IMs或PMs的GD1成人。

副作用

依利格鲁司(eliglustat)最常见的不良反应为背痛、头痛、疲乏、腹泻、恶心、四肢疼痛和上腹痛。

其他不良反应还有肢体疼痛、胃食管反流病、消化不良、心悸、咳嗽、皮疹、头晕、乏力等。

副作用处理方式

1、背痛：建议患者注意休息，保证充足的休息时间，避免劳累，避免干重活。

2、头痛：可以使用热水袋或冰袋敷在头痛部位。必要时可遵医嘱使用头药物治疗，例如对乙酰氨基酚等，可以缓解头痛，轻柔地按摩颈部肌肉可能有助于缓解头痛。

3、疲乏：患者应确保充足的睡眠和休息。同时均衡饮食，确保摄入足够的维生素和矿物质。

4、腹泻：患者应避免进食油腻、寒凉、辛辣和高纤维的食物，同时保证摄入充足水分，必要时使用抗腹泻药物治疗。

5、恶心：恶心的患者应避免油腻、辛辣刺激性食物，多吃一些清淡、易消化的食物。同时保持室内空气新鲜，避免强烈的气味。美托洛尔或甲氧氯普胺等抗恶心药物可以减轻恶心。

注意事项

当血浆浓度明显增高时，依利格鲁司(eliglustat)可导致ECG间期延长，甚至增加增加心律失常的风险。

1、服用CYP2D6或CYP3A抑制剂的患者应根据抑制剂类型、CYP2D6代谢型状态或肝损害程度避免使用或需要调整依利格鲁司(eliglustat)的剂量。

2、临床试验期间尚未研究依利格鲁司(eliglustat)在既存心脏疾病患者中的使用。以下患者避免使用依利格鲁司(eliglustat)：

（1）既存心脏疾病（心动过缓、充血性心力衰竭、心脏传导阻滞、近期急性心肌梗死、室性心律失常）；

（2）长QT综合征。

（3）与IA类（例如普鲁卡因胺）或III类（例如胺碘酮）抗心律失常药物联用。

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