全球首个戈谢病口服药物依利格鲁司价格多少？

全球首个戈谢病口服药物依利格鲁司参考价格在218125~22300$之间。

截至2024年3月，依利格鲁司并没有在中国上市，患者需要自己前往国外购买，或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。

关于依利格鲁司

依利格鲁司特是由赛诺菲公司(Sanofi)和它旗下的健赞公司( Genzyme)共同研发的一种神经酰胺类似物，商品名是Cerdelga。该药物可以抑制葡萄糖脑苷脂合成酶的活性,从而阻止葡萄糖脑苷脂的合成,进而降低葡萄糖脑苷脂的含量，使其能够被体内剩余的葡萄糖脑苷脂酶分解掉，实现治疗效果。

更多关于依利格鲁司的资讯可以参考：依利格鲁司(Cerdelga)的功效与作用？

依利格鲁司价格及购买渠道

全球首个戈谢病口服药物依利格鲁司参考价格在218125~22300$之间。

对于国外购买英克西兰，尤其是通过海外医疗服务机构，以下是一些建议：

1、选择正规机构：确保选择的海外医疗服务机构具有合法资质和良好声誉。您可以通过查看机构的认证情况、客户评价等方式来评估其可靠性。

2、咨询与沟通：与机构进行详细沟通，了解他们提供的服务内容、价格、药品来源等信息。同时，提供您的个人情况和需求，以便机构能够为您提供更准确的建议。

依利格鲁司的用法用量及不良反应

1、用法用量

CERDELGA 适用于长期治疗经 FDA 许可试验检测为 CYP2D6 快代谢型 (EM)、中间代谢型 (IM) 或慢代谢型 (PM)1 型高雪氏症 (GD1) 成人患者。

（1）EM和IM：84 mg口服，每日两次。

（2）PM：84 mg口服，每日一次。

2、不良反应

依利格鲁司的最常见的不良反应 (≥10%) 为：疲乏、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。

以上信息来源于美国FDA说明书，患者在具体使用时最终需要按照医嘱进行正确用药。

依利格鲁司的治疗效果

一项正在进行的研究比较了戈谢病患者经ERT达到治疗终点后,依利格鲁司(106例,E组)和伊米甘酶(54例,I组)对于各项指标(包括血液学参数和肝脾体积)的稳定情况，并将此作为主要研究终点(NCTO0943111)[1]。

E组99例患者服药剂量从前4周的50 mg, bid逐渐增加到第52周的150 mg , bid;I组47例患者每2周静注剂量与此前接受ERT治疗的剂量相同。

第52周时评价主要终点显示:E组84.8% ,I组93.6%的患者各项指标维持稳定。另一项多中心的随机双盲对照试验表明,对于未经ERT治疗的戈谢病患者使用依利格鲁司治疗9个月后,脾脏体积较基线平均缩小45% ,血小板计数提升58%;安慰剂对照组此时换用依利格鲁司治疗9个月后,可见临床症状较之前明显改善。

参考文献

[1]闫伟洋,冯文化.戈谢病及相关治疗药物[J].中国新药杂志,2015,24(13):1493-1497.

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